Politica sanitaria

Malattie rare

30 Gennaio 2025

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Sono oltre due milioni gli italiani che convivono con una delle circa 8.000 malattie rare oggi conosciute. Tuttavia, solo per il 5% di queste patologie esistono terapie efficaci. La ricerca scientifica è dunque fondamentale per migliorare la qualità di vita di queste persone. Nel corso di un evento inaugurale presso il Ministero della Salute, è stata presentata la campagna di sensibilizzazione '#UNIAMOleforze', promossa da Uniamo, la Federazione Italiana Malattie Rare. Per tutto il mese di febbraio, oltre 60 eventi si terranno in tutta Italia sotto il claim “Molto più di quanto immagini”, culminando il 28 febbraio nella Giornata delle Malattie Rare. La ricerca è il tema centrale di questa edizione della campagna. Annalisa Scopinaro, presidente di Uniamo, ha sottolineato l'importanza di una visione ampia della ricerca: “Non dobbiamo concentrarci solo sulla produzione di farmaci, ma anche sulla ricerca comportamentale, sulla storia naturale delle malattie e sull'efficacia delle riabilitazioni. Fondamentale è il coinvolgimento diretto dei pazienti fin dall'inizio dei progetti di ricerca, affinché possano partecipare attivamente alla governance delle sperimentazioni e contribuire con dati significativi”.

Marcello Gemmato, sottosegretario alla Salute con delega alle malattie rare, ha ribadito l'impegno del Governo: “Oggi lanciamo le iniziative di sensibilizzazione che si svolgeranno per tutto il mese di febbraio. Il Ministero della Salute è attivamente impegnato nell'implementazione del Piano Nazionale Malattie Rare 2023-2026, aggiornato dopo sette anni e finanziato con 50 milioni di euro, già ripartiti tra le Regioni”. Il sottosegretario ha inoltre evidenziato l'importanza di un approccio integrato alla ricerca, che includa studi sui trattamenti non farmacologici e la raccolta di dati sulla storia naturale delle malattie. “Stiamo lavorando per integrare le reti europee nel contesto nazionale e rendere il sistema sempre più efficace”, ha aggiunto. Alla presentazione hanno partecipato rappresentanti di istituzioni chiave come il Ministero dell'Università e della Ricerca, l'Istituto Superiore di Sanità (Iss), l'Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa), il Consiglio Nazionale delle Ricerche (Cnr) e la Fondazione Telethon. Marco Silano, direttore del Centro Nazionale Malattie Rare dell'Iss, ha ricordato il ruolo dell'Istituto nella produzione di studi approfonditi e nella gestione di registri specifici per monitorare l'assistenza fornita dai centri specializzati..

Armando Magrelli, dirigente dell'Ufficio Ricerca di Aifa, ha sottolineato l'importanza di una collaborazione attiva tra istituzioni, ricercatori, associazioni e cittadini per accelerare il progresso della ricerca e garantire una migliore qualità di vita ai pazienti. “Ogni storia conta, ogni voce fa la differenza. Uniamo le forze per affrontare insieme le sfide delle malattie rare”. La campagna '#UNIAMOleforze' rappresenta un'importante occasione per sensibilizzare l'opinione pubblica e promuovere una rete di collaborazione tra istituzioni, comunità scientifica e cittadini. Come ha concluso Gemmato: “La salute non deve mai essere terreno di divisione politica: il Parlamento ha sempre approvato all'unanimità i provvedimenti sulle malattie rare, un segnale di unità per chi lotta ogni giorno contro queste patologie”