Ricerca e cura

Leucemia

12 Dicembre 2025

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Nei pazienti con leucemia linfatica cronica (Cll) trattati in prima linea con zanubrutinib, la sopravvivenza libera da progressione (Pfs) stimata a 6 anni è risultata pari al 74%. I dati sono stati presentati da BeOne Medicines al 67° Congresso dell’American Society of Hematology (Ash), svoltosi a Orlando, in Florida.

Secondo quanto riportato dall’azienda, i risultati derivano dal follow-up a lungo termine dello studio globale Sequoia, di fase 3, randomizzato e multicentrico, che ha confrontato zanubrutinib con bendamustina più rituximab (Br) in pazienti con Cll o linfoma linfocitico a piccole cellule naïve al trattamento. Nel confronto, la Pfs stimata a 6 anni è stata del 74% con zanubrutinib rispetto al 32% con Br, con una riduzione del rischio di progressione o morte del 72%.

Nello stesso studio, la sopravvivenza globale (Os) a 72 mesi è risultata dell’84% nel braccio zanubrutinib e dell’80% con Br; dopo l’aggiustamento per Covid-19, i tassi di Os sono stati rispettivamente dell’88% e dell’82%. Il tasso di risposta globale (Orr) è stato del 98% con zanubrutinib rispetto all’89% con Br, mentre il tasso di risposte complete o complete con recupero emopoietico incompleto (Cr/Cri) è risultato del 24% in entrambi i bracci. Nei pazienti con delezione del 17p, la Pfs a 6 anni è stata del 64% e la Os a 72 mesi dell’83%.

«Al Congresso Ash 2025 sono stati presentati i nuovi dati del nostro franchise in Cll, che evidenziano sia la forza di zanubrutinib sia il potenziale di Bgb-16673», ha dichiarato Amit Agarwal, Chief Medical Officer, Hematology, di BeOne Medicines. «I dati a lungo termine rappresentano il gold standard nella leucemia linfatica cronica e zanubrutinib continua a produrre gli importanti risultati, in termini di duratura sopravvivenza libera da progressione, che pazienti e medici richiedono ad un inibitore di Btk».

Accanto ai dati di zanubrutinib, BeOne ha presentato aggiornamenti anche su Bgb-16673, degradatore della tirosin-chinasi di Bruton, definito dall’azienda come il più avanzato nello sviluppo clinico, con oltre 800 pazienti trattati. «È un farmaco che rappresenta la potenziale nuova ondata di innovazione nelle terapie oncologiche», ha aggiunto Agarwal.

I risultati sono stati commentati anche da Paolo Ghia, direttore del Programma di ricerca strategica sulla leucemia linfatica cronica dell’IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano e professore ordinario di Oncologia medica all’Università Vita-Salute San Raffaele. «Nel 2024 in Italia sono stati stimati circa 2.750 nuovi casi», ha ricordato, sottolineando che «una delle maggiori sfide nel trattamento dei pazienti […] è trovare opzioni terapeutiche efficaci a lungo termine e ben tollerate». Secondo Ghia, «il follow-up esteso dello studio Sequoia rafforza le evidenze a favore dell’uso di zanubrutinib».

Ulteriori dati presentati ad Ash riguardano la Cll recidivata o refrattaria, nell’ambito dello studio globale di fase 3 Alpine, che ha confrontato zanubrutinib con ibrutinib. Nel follow-up a più di 6 anni, zanubrutinib ha continuato a mostrare un beneficio in termini di Pfs, con una Pfs mediana di 52,5 mesi e un tasso di Pfs a 60 mesi del 47,3%.