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cardiologia

02 Settembre 2025

Amiloidosi cardiaca da transtiretina, acoramidis rallenta progressione. Lo studio all’Esc

Al Congresso 2025 della Società Europea di Cardiologia (ESC) sono state presentate nuove analisi post hoc dello studio di fase III ATTRibute-CM su acoramidis, stabilizzatore della transtiretina 


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Al Congresso 2025 della Società Europea di Cardiologia (ESC) sono state presentate nuove analisi post hoc dello studio di fase III ATTRibute-CM su acoramidis, stabilizzatore della transtiretina sviluppato da BridgeBio e commercializzato in Europa da Bayer.

I dati mostrano miglioramenti clinicamente significativi rispetto al basale nei livelli di NT-proBNP, nella distanza percorsa in sei minuti (6MWD) e nello stadio NAC della malattia, rispetto al placebo. Dopo 30 mesi, il 45% dei pazienti trattati con acoramidis ha registrato una riduzione dei livelli di NT-proBNP, contro il 9% del gruppo placebo. Inoltre, circa un paziente su quattro nel gruppo acoramidis (22,7%) ha ottenuto un miglioramento in almeno uno dei parametri NT-proBNP/6MWD, contro meno di uno su dieci nel gruppo placebo (8,9%).

Nella stessa analisi, una percentuale maggiore di pazienti trattati con acoramidis ha mantenuto stabile o migliorato lo stadio NAC (52,1% contro 43,1% con placebo). Anche la classe NYHA si è mantenuta stabile o migliorata nel 64,1% dei pazienti trattati, rispetto al 47% del gruppo placebo.

Lo studio ATTRibute-CM aveva già mostrato una riduzione della mortalità per tutte le cause e dei ricoveri cardiovascolari con acoramidis, con benefici osservati già dopo tre mesi dall’inizio della terapia. I dati più recenti rafforzano l’evidenza di un effetto positivo non solo nel rallentare la progressione dell’ATTR-CM, ma anche nel migliorare alcuni marker clinici della malattia.

Acoramidis, approvato da Fda nel 2024 e da Ema nel 2025, è una terapia orale che stabilizza la transtiretina con un’efficacia superiore al 90%. In Europa è commercializzato da Bayer, che ha avviato una collaborazione con BridgeBio nel marzo 2024.

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