Ricerca e cura

Talassemia

21 Ottobre 2025

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L’Agenzia europea per i medicinali raccomanda l’estensione d’indicazione di mitapivat per il trattamento dell’anemia in adulti con talassemia alfa o beta, con o senza dipendenza trasfusionale.

Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha espresso parere positivo sull’estensione dell’indicazione terapeutica di mitapivat, raccomandandone l’approvazione per il trattamento dell’anemia in pazienti adulti con talassemia alfa o beta, indipendentemente dalla dipendenza trasfusionale.
La decisione finale da parte della Commissione europea è attesa per l’inizio del 2026.

Mitapivat, sviluppato da Agios Pharmaceuticals e distribuito in Europa da Avanzanite Bioscience, è un attivatore orale dell’enzima piruvato chinasi (PK), già approvato per il trattamento del deficit di PK. Il farmaco agisce migliorando il metabolismo energetico eritrocitario, con un effetto diretto sull’aumento dell’emoglobina.

Il parere positivo del CHMP si basa sui risultati di due studi clinici di fase 3, ENERGIZE e ENERGIZE-T, che hanno valutato mitapivat in pazienti con talassemia non trasfusione-dipendente e trasfusione-dipendente.
Nel trial ENERGIZE, il 42% dei pazienti trattati ha raggiunto un incremento sostenuto dei livelli di emoglobina ≥1 g/dL rispetto al basale, contro l’1,5% nel gruppo placebo.
Nello studio ENERGIZE-T, mitapivat ha determinato una riduzione significativa del fabbisogno trasfusionale in oltre il 30% dei pazienti trattati.

“Il parere positivo del CHMP rappresenta un passo avanti importante per la comunità dei pazienti con talassemia – ha dichiarato il CEO di Avanzanite Bioscience, James Burt –. Mitapivat offre la prospettiva di una prima terapia orale mirata al meccanismo energetico dei globuli rossi, con il potenziale di ridurre la dipendenza dalle trasfusioni e migliorare la qualità di vita”.

La talassemia, gruppo di disordini genetici del sangue caratterizzati da produzione ridotta di emoglobina, colpisce circa 60.000 persone in Europa. Le forme trasfusione-dipendenti richiedono trattamenti cronici e comportano un rischio elevato di complicanze dovute a sovraccarico di ferro.

Con questa raccomandazione, mitapivat potrebbe diventare la prima opzione orale mirata ai meccanismi intracellulari della talassemia, offrendo una possibile alternativa o complemento alle terapie trasfusionali.