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21 Maggio 2024

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Entro il 2030, potrebbero essere lanciate fino a 60 nuove terapie geniche e cellulari a livello globale che potrebbero riguardare 350 mila malati. Si tratta di farmaci innovativi in grado di trasformare la storia clinica di pazienti che oggi non hanno soluzioni terapeutiche. Queste terapie, destinate inizialmente a una nicchia ristretta, diventeranno standard di cura per un numero crescente di persone. In Europa, sono state già approvate 25 Terapie Avanzate (ATMP), di cui 18 attualmente in commercio. L'Italia ha concesso la rimborsabilità a 8 di queste terapie, con differenze a livello europeo. La sfida per il futuro è preparare i sistemi sanitari per accogliere queste innovazioni, che includono terapie cellulari, geniche, l’ingegneria dei tessuti e i prodotti combinati, garantendo equità e sostenibilità. Se n’è parlato a Roma all'Istituto Superiore di Sanità (Iss), durante il convegno organizzato dall'Iss e Assobiotec-Federchimica.

Robert Giovanni Nisticò, Presidente della Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), margine dell’incontro ha detto: “la direzione in cui stiamo andando è cercare di rendere compatibili l'accesso che deve essere rapido ed equo con la sostenibilità del sistema. Le terapie avanzate sono molto costose, lo saranno ancora di più man mano che verranno immesse sul mercato. Quindi dobbiamo lavorare per garantire modelli organizzativi che possano in ultimo tutelare il paziente”.

Secondo l'ultimo report di Alliance Regenerative Medicines, ci sono più di 1.900 studi clinici sulle Terapie Avanzate nel mondo. Di questi, 112 sono in fase 3, con 99 portati avanti dall'industria bio-farmaceutica e 13 da accademia, governi o altre istituzioni. In Europa si contano 360 studi clinici, con circa 50 nella fase pre-autorizzativa. L'Italia ha un ruolo chiave in questo settore. Tra le prime Terapie Avanzate approvate dall'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA), 4 sono frutto della ricerca italiana. Nel 2022, il nostro Paese ha investito in questo campo, con 23 studi clinici in corso in aree con bisogni clinici insoddisfatti come malattie rare, neurodegenerative e tumori.

“Le terapie avanzate sono una meravigliosa frontiera della medicina che porterà importanti benefici per i nostri malati, ma nello stesso tempo sono una sfida per chi deve organizzare il nostro sistema sanitario nazionale ha ribadito Rocco Bellantone, Presidente dell’Istituto Superiore di Sanità (ISS). Io credo sia arrivato il momento di fermarci e riflettere su tutto il sistema sanitario nazionale, è necessaria una riforma, altrimenti continueremo a mettere dei piccoli rimedi su un problema troppo grosso per essere affrontato in maniera parcellare”. 

Durante l’incontro è stata sottolineata anche l'importanza del trasferimento delle cure dal laboratorio al letto del paziente. “Il futuro delle terapie innovative cambierà il corso di numerose patologie ha spiegato Franco Locatelli, Presidente Consiglio Superiore di Sanità, Direttore Area Oncoematologica e Terapia Cellulare e Genica, IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, Università Cattolica del Sacro Cuore. Per terapie innovative ormai abbiamo ambiti applicativi che vanno dalle malattie geneticamente determinate come la talassemia o le immunodeficienze primitive alla stessa cura del cancro attraverso le cosiddette cellule CAR-T. Quello che sta emergendo è che le cellule CAR-T possono trovare anche ambito applicativo di straordinaria efficacia per selezionati tipi di malattie autoimmuni. Un Paese come l'Italia, che ha al suo interno straordinarie competenze nella ricerca e sviluppo, ma anche nell'applicazione di queste terapie innovative, deve quindi dotarsi di una serie di strumenti che garantiscano efficienza, nel miglior interesse dei malati.”

In Italia, la spesa per queste terapie nel 2023 è stimata tra i 132 e 264 milioni di euro, con una proiezione che arriva a 905-1.810 milioni di euro per il 2027. Fabrizio Greco, presidente di Assobiotec ha sottolineato la necessità di preparare i sistemi sanitari. “L'Italia nella ricerca è avanzata, ha sottolineato. Abbiamo un tavolo da giugno dell'anno scorso aperto al Ministero della Salute sulle terapie avanzate che purtroppo non si è ancora attivato. Quello che chiediamo, alla luce anche di oggi, è che questo tavolo parta il prima possibile e cominci a trovare l'opportunità e non il problema” Questi farmaci non curano solo i sintomi, ma intervengono direttamente sulle cause della malattia, offrendo nuove prospettive di guarigione per patologie senza soluzione terapeutica fino ad ora. Queste terapie sono "one-shot", somministrate in un unico trattamento, con costi concentrati nel breve periodo e benefici a lungo termine.

Sofia Gorgoni

TAG: TERAPIE AVANZATE