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Malattie rare

11 Luglio 2023

Malattie rare, ecco il nuovo piano da 50mln. Gemmato: importante traguardo

Con un finanziamento di 50 milioni di euro, è stato presentato il nuovo Piano nazionale delle malattie rare 2023-2026, finanziato dal Fondo sanitario, insieme al riordino della rete nazionale, e approvato a maggio dalla Conferenza Stato Regioni


Con un finanziamento di 50 milioni di euro, è stato presentato il nuovo Piano nazionale delle malattie rare 2023-2026, finanziato dal Fondo sanitario, insieme al riordino della rete nazionale, e approvato a maggio dalla Conferenza Stato Regioni. «È frutto di un percorso che parte da lontano, animato da una comunità scientifica, associativa e soprattutto umana molto forte, dai ruoli complementari, che nel tempo ha saputo camminare insieme e più speditamente nel corso di questi ultimi anni, accelerando il raggiungimento di importanti traguardi», ha detto il sottosegretario alla Salute, Marcello Gemmato, nell'intervento in apertura dei lavori dedicati alla presentazione del piano al ministero della Salute. Tra i punti qualificanti, l'attenzione alla prevenzione, con la garanzia di percorsi preconcezionali, consulenza e test genetici, e la promozione di campagne sui fattori di rischio e protettivi.

Sono oltre due milioni le persone che in Italia convivono con una malattia rara. Oltre seimila sono invece le patologie inserite nella banca dati Orphanet. I problemi sono spesso comuni: ritardo e a volte assenza di diagnosi, mancanza di una terapia risolutiva, difficoltà a fare ricerca, elevato carico assistenziale. In tema di diagnosi, il Piano prevede la diminuzione dei tempi e della presa in carico, oltre che l'inserimento dell'analisi del genoma nei Livelli essenziali di assistenza (Lea). Vi è poi il tema dei farmaci, per il quale l'obiettivo è realizzare un elenco unico dei farmaci in Italia, per semplificare ed uniformare l'accesso gratuito. Oltre a questo, si vuole garantire ai malati rari l'accesso ai trattamenti non farmacologici e avvicinarli al luogo di vita. Assicurare poi il miglior percorso assistenziale possibile è un altro dei temi importanti, attraverso il coordinamento dei centri per le malattie rare. In più, si mira ad accrescere le competenze e conoscenze di tutti i professionisti coinvolti e standardizzare le modalità di raccolta dei dati clinici ed epidemiologici, a livello nazionale ed europeo. Infine, è importante l'obiettivo di potenziare e ottimizzare l'utilizzo dei finanziamenti disponibili per la ricerca. «Un piano ha un ambito di intervento triennale: abbiamo dovuto mettere a terra e focalizzare le cose importanti, cogenti e anche facilmente realizzabili, lasciando a casa i sogni ma andando a cercare di capire come nella vicinanza al luogo di residenza della persona con malattia rara si possa andare a costruire una rete che poi è quella che abbiamo messo su negli ultimi venti anni», ha detto la presidente di Uniamo, Annalisa Scopinaro. «Mi sento poi tranquilla - ha aggiunto - sul fatto che sia stata stanziata una cifra per la prima volta dopo 20 anni: un minimo di attenzione anche finanziaria sul piano nazionale. Non saranno tanti soldi ma non importa, l'importante è cominciare. Anche senza finanziamenti il mondo delle malattie rare è andato avanti: se negli anni abbiamo fatto così tante cose, con dei fondi credo metteremo il turbo ancora di più».

«Con il Piano, dotiamo le persone con malattia rara di uno strumento di approccio terapeutico, di presa in carico e di percorso assistenziale omogeneo su tutto il territorio nazionale», ha detto Gemmato. «Si tratta del principale strumento di pianificazione centrale e rappresenta la cornice comune degli obiettivi istituzionali da incrementare nel prossimo triennio, in linea con le iniziative dell'Unione europea. Il testo definisce gli obiettivi di programmazione per il triennio nell'ambito della diagnosi, prevenzione primaria, trattamenti farmacologici e non, percorsi assistenziali, ricerca, formazione e informazione delle malattie rare, e fornisce indicazioni per l'attuazione e implementazione dei Livelli essenziali di assistenza e per il monitoraggio attraverso i Registri. Il Piano è strutturato in capitoli verticali che includono azioni specifiche e capitoli orizzontali che prevedono azioni che contribuiscono trasversalmente a integrare tutti gli ambiti principali». Approvato formalmente il 24 maggio in Conferenza Stato-Regioni, «dopo sette anni di vuoto» il Piano ha «definito un perimetro di interventi precisi per dare risposte concrete alle persone con malattia rara e ai loro familiari. Per l'attuazione del Piano è stato previsto uno stanziamento di 25 milioni di euro, a valere sul Fondo sanitario nazionale, per i due anni 2023 e 2024, 50 milioni in tutto. Con l'accordo in Conferenza Stato Regioni viene approvato insieme al Pnmr anche il riordino della rete nazionale delle malattie rare, sempre in attuazione del testo unico, che disciplina i compiti e le funzioni dei Centri Regionali di Coordinamento, dei Centri di riferimento e dei Centri di eccellenza che partecipano allo sviluppo delle Reti di riferimento europee 'Ern'», conclude.  

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