Ricerca e cura

mieloma multiplo

28 Aprile 2026

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È una data che segna un prima e un dopo nella gestione del mieloma multiplo in Italia. Ciltacabtagene autoleucel (cilta-cel), terapia CAR-T sviluppata da Johnson & Johnson, è ora rimborsata dal Servizio sanitario nazionale. È indicata per il trattamento di pazienti adulti con mieloma multiplo recidivato e refrattario che hanno ricevuto almeno una precedente linea terapeutica, inclusi un agente immunomodulante e un inibitore del proteasoma, con progressione della malattia durante l’ultima terapia e refrattarietà a lenalidomide. Si tratta, ad oggi, dell’unica terapia avanzata di questo tipo utilizzabile in linee precoci di trattamento nel nostro Paese.

La malattia e il nuovo paradigma terapeutico

Il mieloma multiplo è un tumore del sangue che origina nel midollo osseo dalla proliferazione incontrollata delle plasmacellule neoplastiche. In Italia si registrano circa 5.700 nuove diagnosi ogni anno, mentre la mortalità è in calo grazie ai progressi della ricerca. La malattia è storicamente caratterizzata da un andamento ciclico di recidive e remissioni sempre più brevi, con accumulo di tossicità e comorbidità nel tempo.

Fino a oggi il trattamento si è basato su una logica continuativa. I pazienti assumono farmaci per via orale o sottocutanea, spesso in combinazione con anticorpi monoclonali, fino alla ripresa della malattia o alla perdita di tollerabilità. Cilta-cel introduce una logica diversa.

“Le CAR-T si inseriscono come trattamento one-shot, con un’unica somministrazione di linfociti ingegnerizzati, senza necessità per il paziente di continuare ad assumere farmaci”, ha spiegato Francesca Gay, professoressa associata di Ematologia all’Università degli Studi di Torino e responsabile della Divisione di Ematologia dell’AO Città della Salute e della Scienza. “Per la prima volta si apre un intervallo libero da trattamento, con un conseguente miglioramento potenziale anche della qualità di vita. E si inizia a parlare seriamente di cura nel mieloma multiplo, intesa come controllo della malattia a lungo termine”.

Il vantaggio di intervenire precocemente è duplice. Da un lato, un sistema immunitario meno compromesso risponde meglio alla riprogrammazione cellulare. Dall’altro, una malattia che ha ricevuto meno trattamenti presenta minori probabilità di resistenza. I dati dello studio di fase 3 CARTITUDE-4, su cui si è basata la valutazione dell’Agenzia italiana del farmaco (Aifa), mostrano, al cut-off di 33,6 mesi, una riduzione del rischio di progressione del 71% e una riduzione del rischio di morte del 45%, statisticamente significativa.

Come funziona cilta-cel: la procedura spiegata

Cilta-cel è una terapia autologa: il farmaco viene prodotto a partire dai linfociti T del paziente stesso. Stefania Bramanti, caposezione Terapie cellulari dell’IRCCS Istituto Clinico Humanitas di Milano, ha ripercorso le fasi del processo.

“Tutto inizia con l’aferesi, il prelievo dei linfociti T dal sangue periferico tramite un separatore cellulare. Le cellule vengono poi inviate al centro di manipolazione, dove viene inserito un recettore specifico, il CAR, che le istruisce a riconoscere e distruggere le cellule che esprimono l’antigene BCMA, proteina altamente espressa sulle cellule del mieloma. Dopo una fase di proliferazione, espansione e un rigoroso controllo qualità, le cellule tornano all’ospedale e vengono reinfuse nel paziente. Nel frattempo il paziente riceve una terapia ponte, per evitare la progressione della malattia, e un ciclo di chemioterapia. Da lì inizia il monitoraggio degli effetti collaterali e il percorso verso il ritorno a casa”.

La produzione avviene nel nuovo sito di Gand, in Belgio, realizzato da Johnson & Johnson per soddisfare la domanda europea con tempi e volumi crescenti. Il processo dall’aferesi alla reinfusione richiede oltre trenta giorni. Può avvenire esclusivamente in centri trapianto certificati e autorizzati sul territorio nazionale, con personale formato su competenze ematologiche, terapia intensiva e monitoraggio neurologico.

“Molto è già stato costruito negli anni precedenti con le CAR-T in altre patologie ematologiche”, ha osservato Bramanti. “Ora la sfida è ridisegnare la collaborazione tra centri di provenienza e centri erogatori, garantire visibilità condivisa delle liste di pazienti e strutturare percorsi di follow-up in modo nuovo, con un approccio hub-and-spoke che avvicini i servizi al territorio”.

Alessandra Baldini, direttrice medica di Innovative Medicine Johnson & Johnson Italia, ha ricordato che cilta-cel ha ricevuto la designazione PRIME (PRIority MEdicines) dall’Ema nel 2019, riconoscimento riservato alle terapie attese ad alto impatto di salute pubblica. “L’arrivo in Italia di questa terapia rappresenta un nuovo passo verso la nostra missione di trasformare il decorso di questa malattia devastante, costruendo percorsi terapeutici personalizzati affinché ogni paziente riceva il trattamento più giusto ed efficace sulla base dei propri bisogni”.

“È un momento importante per Johnson & Johnson, per i pazienti, per i medici dei centri di riferimento e per i caregiver”, ha dichiarato Jacopo Murzi, amministratore delegato di Innovative Medicine Johnson & Johnson Italia. “Vent’anni fa avevamo soluzioni molto poco efficaci. Oggi si può parlare di cura funzionale, con una prospettiva di vita paragonabile a quella di persone senza malattia. È una cosa incredibile”.

Le associazioni: il nodo dell’accesso equo

Il tema dell’accessibilità è stato al centro degli interventi delle associazioni di pazienti, che nel percorso CAR-T svolgono un ruolo di mediazione tra la complessità tecnologica del trattamento e i bisogni concreti di orientamento, supporto psicologico e logistica.

Matilde Cani, responsabile Progetti istituzionali di AIL Milano Monza Brianza, ha citato un dato del bilancio sociale 2025 dell’associazione che fotografa il problema: il 75% dei pazienti sostenuti lo scorso anno proveniva da fuori regione, da 16 regioni diverse.

“Trasferimento, accompagnamento alla terapia, supporto psicologico: sono servizi che AIL offre gratuitamente per rendere un percorso lungo e complesso più sostenibile. Ci auguriamo che l’accesso a questa e alle altre terapie innovative possa essere sempre più rapido ed equo su tutto il territorio nazionale”.

Davide Petruzzelli, presidente dell’Associazione La Lampada di Aladino ETS, ha elencato i nodi strutturali ancora irrisolti: tetti di spesa, rete nazionale tumori rari ferma, Piano oncologico nazionale non finanziato, distanza geografica che di fatto si trasforma in barriera di accesso.
“Il codice di avviamento postale non può determinare la possibilità di curarsi. Bisogna smettere di guardare a quanti soldi abbiamo in tasca e iniziare a misurare il valore prodotto, in termini di sostenibilità e qualità della vita dei pazienti, oltre che di sostenibilità del lavoro medico”, ha sottolineato Petruzzelli.

Ha ricordato inoltre il documento Agenas del dicembre 2025, che apre alle associazioni la possibilità di accreditarsi nelle reti oncologiche regionali, portando nei tavoli decisionali l’esperienza diretta di chi ha vissuto la malattia.