Ricerca e cura

Fda

06 Marzo 2026

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La U.S. Food and Drug Administration (FDA) ha approvato negli Stati Uniti la combinazione di teclistamab e daratumumab hyaluronidase-fihj (Tec-Dara) per il trattamento di pazienti adulti con mieloma multiplo recidivato o refrattario che abbiano ricevuto almeno una precedente linea di terapia. Lo rende noto la stessa agenzia regolatoria in un comunicato diffuso il 5 marzo.

La decisione è stata presa 55 giorni dopo la presentazione della domanda e rappresenta la terza approvazione ottenuta nell’ambito del nuovo Commissioner’s National Priority Voucher (CNPV) pilot program, un programma sperimentale della FDA pensato per accelerare la revisione di farmaci ritenuti prioritari per la salute pubblica.

Il voucher per la combinazione terapeutica era stato assegnato il 15 dicembre 2025, dopo che l’agenzia aveva preso visione dei risultati di uno studio clinico di fase 3 in cui il trattamento aveva mostrato miglioramenti significativi rispetto allo standard di cura sia nella sopravvivenza libera da progressione sia nella sopravvivenza globale. Nel trial, secondo quanto riportato dalla FDA, la combinazione Tec-Dara ha ridotto dell’83% il rischio di progressione della malattia o di morte rispetto al braccio di controllo con terapia standard.

«La FDA si sta muovendo in modo proattivo per ridurre i tempi di attesa e accelerare l’accesso a trattamenti significativi per la popolazione», ha dichiarato Marty Makary, commissario della FDA. «Il mieloma multiplo è notoriamente difficile da trattare. Quando abbiamo osservato i risultati di quello che è stato definito il più impressionante studio di seconda linea mai condotto in questa patologia, abbiamo agito rapidamente per rendere disponibile questa opzione terapeutica».

Il programma CNPV mira ad accelerare la valutazione delle domande di autorizzazione per farmaci che rispondono a priorità sanitarie considerate critiche, tra cui lo sviluppo di terapie innovative, la risposta a bisogni clinici non soddisfatti, la promozione della produzione nazionale e l’aumento dell’accessibilità ai trattamenti. Le aziende selezionate ricevono un voucher che consente benefici regolatori come una comunicazione più stretta con l’agenzia e la revisione progressiva dei dati, con l’obiettivo di ridurre i tempi complessivi di valutazione.

Secondo Tracy Beth Høeg, direttrice ad interim del Center for Drug Evaluation and Research della FDA, la rapida approvazione rappresenta «un passo importante per portare ai pazienti con uno dei tumori del sangue più diffusi un trattamento innovativo». Nel trial randomizzato citato dall’agenzia, la combinazione terapeutica ha ridotto di oltre il 50% il rischio di morte rispetto allo standard di cura nei pazienti con mieloma multiplo recidivato o refrattario.

Lo studio di fase 3 che ha supportato l’approvazione della combinazione ha inoltre fornito evidenze confermative per l’indicazione già esistente del farmaco teclistamab utilizzato in monoterapia (Tecvayli), consentendo il passaggio dall’autorizzazione accelerata alla piena autorizzazione.

La scheda tecnica del medicinale prevede un boxed warning per il rischio di sindrome da rilascio di citochine (CRS) e di tossicità neurologica, inclusa la sindrome di neurotossicità associata agli effettori immunitari (ICANS). Per questi rischi il trattamento è disponibile esclusivamente attraverso un programma di gestione del rischio (Risk Evaluation and Mitigation Strategy – REMS).

Tra gli effetti indesiderati più comuni segnalati dall’agenzia figurano ipogammaglobulinemia, infezioni delle vie respiratorie superiori, tosse, diarrea, dolore muscoloscheletrico, polmonite, affaticamento, febbre, cefalea e nausea