Ricerca e cura

fibrosi cistica

20 Febbraio 2026

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È stata pubblicata in Gazzetta ufficiale la determinazione dell’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) che riconosce la rimborsabilità della tripla combinazione di nuova generazione Alyftrek (deutivacaftor/tezacaftor/vanzacaftor) per le persone con fibrosi cistica di età pari o superiore a 6 anni con almeno una mutazione del gene Cftr non di classe I. Lo annuncia Vertex Pharmaceuticals in una nota.

L’accordo prevede inoltre l’ampliamento dell’accesso ai modulatori Cftr Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) e Kalydeco (ivacaftor) per i pazienti con fibrosi cistica di età pari o superiore a 2 anni che presentano almeno una mutazione non di classe I del gene Cftr. Secondo quanto riportato, circa 1.500 persone con mutazioni rare e ultra-rare potranno accedere per la prima volta in Italia a un modulatore della proteina Cftr.

Vincenzo Carnovale, presidente della Società italiana per lo studio della fibrosi cistica e direttore del Centro di riferimento regionale della Campania per la cura della fibrosi cistica dell’adulto, ha evidenziato che l’Italia presenta il maggior numero di pazienti europei con mutazioni diverse dalla F508del e che l’accordo consente a una platea più ampia di accedere a terapie mirate sul difetto genetico alla base della patologia.

Secondo quanto comunicato dall’azienda, Alyftrek sarà disponibile per pazienti dai 6 anni con almeno una mutazione non di classe I del gene Cftr e prevede somministrazione orale una volta al giorno, con azione sul miglioramento della funzione della proteina Cftr. La rimborsabilità include anche 46 mutazioni aggiuntive considerate responsive al trattamento.

La fibrosi cistica è una malattia genetica rara multisistemica e progressiva causata da alterazioni della proteina Cftr e richiede l’ereditarietà di due alleli difettosi. A livello globale coinvolge oltre 112.000 persone, con circa 94.000 casi in Nord America, Europa e Australia.