Ricerca e cura

Aifa

18 Febbraio 2026

---

Aifa ha approvato crovalimab per l’emoglobinuria parossistica notturna in adulti e adolescenti dai 12 anni. Il trattamento prevede somministrazione sottocutanea mensile con possibilità di auto-iniezione.

Aifa ha approvato crovalimab per il trattamento dell’emoglobinuria parossistica notturna (EPN) in pazienti adulti e adolescenti di età pari o superiore a 12 anni e peso superiore a 40 kg. Il farmaco, sviluppato da Roche, è indicato in prima linea e prevede una somministrazione sottocutanea mensile, con possibilità di auto-iniezione a domicilio dopo adeguata formazione.

L’emoglobinuria parossistica notturna è una malattia ematologica ultra-rara e cronica, causata da una mutazione acquisita delle cellule staminali ematopoietiche che rende i globuli rossi vulnerabili alla distruzione da parte del sistema del complemento. Ne deriva un’emolisi cronica con anemia, fatigue marcata e aumento del rischio trombotico, oltre a possibili complicanze renali e cardiovascolari. L’incidenza è stimata in 10–20 casi per milione di abitanti; in Italia si contano circa 1.000 pazienti. La diagnosi è confermata mediante citofluorimetria a flusso.

L’approvazione si basa sui risultati del programma di fase III COMMODORE, che ha coinvolto oltre 400 pazienti in più di 30 Paesi. Nel trial COMMODORE 2, condotto su pazienti naïve agli inibitori del C5, crovalimab ha dimostrato la non inferiorità rispetto a eculizumab nel controllo dell’emolisi e nella prevenzione delle trasfusioni. È stata osservata un’inibizione rapida e sostenuta del complemento e una stabilizzazione dei livelli di emoglobina.
COMMODORE 1 ha valutato pazienti in switch da eculizumab o ravulizumab, mostrando il mantenimento del controllo di malattia nel lungo periodo. COMMODORE 3 ha confermato efficacia e sicurezza nei pazienti naïve. Nel complesso gli studi hanno evidenziato una bassa incidenza di episodi di emolisi intercorrente e un miglioramento della fatigue, con mantenimento dei risultati fino a un follow-up mediano di circa due anni.

Crovalimab è un anticorpo monoclonale umanizzato che inibisce selettivamente la proteina C5 del complemento, bloccando la cascata che porta alla distruzione dei globuli rossi. La tecnologia di riciclo consente un’inibizione duratura con somministrazione sottocutanea mensile, preceduta da una dose di carico endovenosa e da dosi iniziali settimanali.

“L’EPN è una patologia rara e cronica del sangue causata da una mutazione acquisita nelle cellule staminali ematopoietiche, che porta alla produzione di globuli rossi privi di proteine protettive, rendendoli vulnerabili alla distruzione prematura, sia all’interno dei vasi sanguigni, sia nel fegato e nella milza determinando anemia, fatigue marcata, trombosi, danno renale e un impatto rilevante sulla qualità di vita” spiega il dott. Bruno Fattizzo, Medico Ematologo e Ricercatore Universitario presso il Dipartimento di Oncologia e Oncoematologia dell'Università degli Studi di Milano, Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico. “In assenza di un trattamento efficace, la prognosi è severa, con una mortalità della patologia stimata intorno al 35% a 5 anni e una sopravvivenza mediana di circa 10 anni dalla diagnosi in coorti storiche.”

“L’attuale standard di cura è gravato da somministrazioni endovenose a vita, necessità di frequenti accessi ospedalieri e un impatto significativo sulla vita personale, lavorativa e sociale dei pazienti” spiega la dott.ssa Valentina Giai, Medico Ematologo presso la SC Ematologia - AOU Città della Salute e della Scienza di Torino - PO Molinette. “Crovalimab segna un ulteriore passo avanti nella riduzione del carico terapeutico e nel miglioramento della qualità della vita per le persone con EPN e rappresenta la scelta di preferenza per l’84% dei pazienti, rispetto ad altri inibitori endovenosi, principalmente per la facilità di somministrazione, il minor numero di visite ospedaliere e il tempo ridotto richiesto dal trattamento” continua.

“Da oltre 15 anni AIEPN è al fianco delle persone che convivono con l’emoglobinuria parossistica notturna, lavorando per aumentare la consapevolezza sulla patologia, favorire diagnosi tempestive e tutelare i diritti dei pazienti. L’innovazione terapeutica rappresenta un passo fondamentale per migliorare non solo la gestione della malattia, ma anche l’autonomia, l’esperienza di cura e la qualità di vita. In questo percorso, la collaborazione costante tra associazioni di pazienti, istituzioni, comunità clinica e aziende farmaceutiche è essenziale per garantire risposte concrete e sostenibili ai bisogni delle persone con EPN.” conclude Annalisa Lazzini, Presidente di AIEPN – Associazione Italiana Emoglobinuria Parossistica Notturna.