Ricerca e cura

Emofilia

22 Gennaio 2026

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Con la pubblicazione in Gazzetta Ufficiale n. 7 del 10 gennaio 2026, il Servizio sanitario nazionale rende rimborsabile in Italia efanesoctocog alfa, nuova terapia sostitutiva a lunga durata d’azione per il trattamento e la profilassi degli episodi emorragici nei pazienti con emofilia A, in tutte le fasce di età. I vantaggi della nuova terapia sono stati oggetto di confronto tra medici e pazienti in una conferenza a Milano.

Il farmaco consente di mantenere livelli di fattore VIII superiori al 40% con una sola somministrazione settimanale, avvicinando per gran parte della settimana il profilo emostatico dei pazienti a quello di una persona senza emofilia. L’obiettivo è ridurre il rischio di sanguinamenti, il danno articolare e il carico terapeutico.

In Italia le persone con emofilia A sono circa 5.000. Nonostante i progressi terapeutici, la patologia resta associata a sanguinamenti ricorrenti, anche micro-ripetuti, che possono determinare nel tempo artropatia cronica, dolore persistente e limitazioni funzionali, con impatto sulla qualità di vita e sulla gestione quotidiana della malattia.

«Maggiore protezione e intervalli più lunghi tra le infusioni possono alleggerire la gestione quotidiana», osserva Cristina Cassone, presidente della Federazione delle Associazioni Emofilici (FedEmo). «Questo può tradursi in una migliore continuità lavorativa, relazionale e sociale».

Secondo Rita Carlotta Santoro, presidente dell’Associazione italiana dei centri emofilia (Aice), il mantenimento di livelli di fattore VIII pari o superiori al 40% rappresenta un cambiamento rilevante nella gestione clinica: «Con una sola infusione settimanale è possibile ottenere una protezione più stabile, con benefici sulla prevenzione dei sanguinamenti, sulla salute articolare e sulla gestione del dolore».

L’autorizzazione all’immissione in commercio si basa sui risultati degli studi di fase tre XTEND-1, condotto in adulti e adolescenti, e XTEND-Kids, nei bambini, che hanno valutato efficacia e sicurezza della profilassi settimanale nei pazienti con emofilia A grave. Gli studi hanno mostrato una riduzione significativa degli episodi emorragici nelle diverse fasce di età.

«I risultati indicano un miglioramento della salute articolare, della funzione fisica, del dolore e della qualità di vita», spiega Flora Peyvandi, direttrice del Centro Emofilia e Trombosi “Angelo Bianchi Bonomi” di Milano, sottolineando che il meccanismo d’azione consente di superare il limite legato al fattore di von Willebrand endogeno.

Efanesoctocog alfa può essere impiegato sia in profilassi sia nel trattamento degli episodi emorragici e nella gestione degli interventi chirurgici. La riduzione della frequenza di somministrazione può favorire l’aderenza e una maggiore stabilità terapeutica nella gestione di lungo periodo.

"L’annuncio di oggi apre una nuova fase nella gestione dell’emofilia A, con il potenziale di migliorare gli esiti clinici e la qualità di vita", conclude Fabrizio Capetta, Vice President & General Manager Italy & Greece di Sobi. "Il nostro impegno è rendere disponibili trattamenti innovativi per patologie complesse, lavorando in partnership con pazienti, clinici e istituzioni per generare risultati che possano realmente cambiare la vita delle persone con malattie rare".