Ricerca e cura

Terapie personalizate

13 Novembre 2025

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La FDA introduce un nuovo percorso regolatorio per le terapie personalizzate rivolte a malattie genetiche rare e gravi. La novità è stata illustrata dal commissario Marty Makary e dal chief medical and scientific officer Vinay Prasad in un articolo pubblicato sul New England Journal of Medicine, e ripresa da Reuters.

Il nuovo schema, definito “plausible-mechanism pathway”, prevede la possibilità di concedere l’autorizzazione all’immissione in commercio sulla base dei dati ottenuti da un numero molto limitato di pazienti, senza trial randomizzati. La valutazione si baserà sulla plausibilità biologica del meccanismo d’azione e su miglioramenti clinici documentati nei primi casi trattati. L’approvazione potrà essere concessa quando il produttore dimostra esiti positivi in più pazienti consecutivi.

Makary e Prasad definiscono le attuali regole “onerose e inutilmente esigenti”, sottolineando l’esigenza di accelerare l’accesso alle terapie per condizioni con prognosi severa. Il nuovo approccio riguarderà in via prioritaria le malattie rare, letali o associate a gravi disabilità dell’infanzia, con possibile estensione anche a patologie più comuni con bisogni clinici insoddisfatti.

Le aziende che otterranno l’autorizzazione dovranno raccogliere real-world evidence per confermare l’efficacia nel tempo e monitorare eventuali problemi di sicurezza. Secondo l’analisi, la misura potrebbe favorire soprattutto lo sviluppo di terapie geniche e cellulari, ma il percorso rimarrà aperto anche ad altre tecnologie.

Nel documento, i vertici FDA affermano che l’Agenzia agirà come partner nella transizione verso modelli di valutazione più adeguati alle terapie personalizzate, mantenendo tuttavia l’obbligo di verifiche post-approvazione.