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16 Ottobre 2025Il premio nella categoria “Medicinali per terapia avanzata (ATMP)” a VYJUVEK®, innovazione che agisce sulla causa genetica della malattia
Nel corso della cerimonia del Prix Galien Italia 2025, svoltasi a Palazzo Verità Poeta, Krystal Biotech ha ricevuto il premio nella categoria Medicinali per terapia avanzata (ATMP) per VYJUVEK® (beremagene geperpavec), la prima terapia genica topica in grado di agire direttamente sulla causa genetica dell’epidermolisi bollosa distrofica (DEB), una malattia rara della pelle caratterizzata da fragilità cutanea e lesioni croniche.
Il Prix Galien, nato in Francia negli anni Settanta e oggi considerato a livello internazionale come il “Nobel” dell’innovazione farmacologica, premia ogni anno le eccellenze nella ricerca e nello sviluppo di nuove terapie in grado di migliorare la salute pubblica.
Nel presentare i risultati di questa edizione, il professor Pier Luigi Canonico, presidente del Comitato indipendente di esperti, ha sottolineato che “il Prix Galien si è affermato come un autentico motore di crescita per la salute pubblica, promuovendo una cultura della cura centrata sulla persona e richiamando l’attenzione sulla necessità di integrare le esigenze dei pazienti nei processi decisionali clinici e di sviluppo”.
La motivazione del premio per VYJUVEK® evidenzia che si tratta della prima terapia genica topica capace di ristabilire la giunzione dermo-epidermica e consentire una guarigione duratura delle ferite cutanee, con una significativa riduzione della severità delle nuove lesioni. Il trattamento, approvato dalla Commissione Europea nell’aprile 2025, può modificare la storia naturale della malattia e migliorare la qualità di vita dei pazienti.
«Vincere il Prix Galien Italia rappresenta un riconoscimento importante per il nostro impegno nella ricerca genetica e nella messa a punto di terapie avanzate per malattie con elevato bisogno clinico insoddisfatto» – ha dichiarato Hassan Bruneo, Vice President e General Manager Italy di Krystal Biotech. «Questo premio valorizza la collaborazione tra ricerca e innovazione industriale, che è la chiave per trasformare i risultati della scienza in soluzioni concrete per i pazienti».
L’epidermolisi bollosa distrofica è causata da mutazioni del gene COL7A1, che determinano la carenza di collagene di tipo VII, essenziale per il legame tra epidermide e derma. VYJUVEK® utilizza un vettore virale non replicante derivato dall’herpes simplex virus (HSV-1) per introdurre una copia corretta del gene, favorendo la produzione della proteina mancante e la stabilizzazione del tessuto cutaneo.
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