Neurologia

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05 Agosto 2025

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Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’EMA ha espresso parere positivo per vorasidenib, raccomandandone l’autorizzazione all’immissione in commercio nell’Unione Europea per il trattamento dei gliomi di grado 2 con mutazione IDH1 o IDH2. La decisione finale da parte della Commissione Europea è attesa nei prossimi mesi.

Se approvato, vorasidenib sarà la prima e unica terapia mirata autorizzata in Europa per pazienti adulti e adolescenti (di almeno dodici anni e quaranta chilogrammi di peso) con astrocitoma o oligodendroglioma di grado 2, prevalentemente non captanti, IDH-mutati, già trattati chirurgicamente e non candidabili nell’immediato a chemioterapia o radioterapia.

Vorasidenib è un inibitore duale delle isoforme IDH1 e IDH2, sviluppato da Servier, gruppo farmaceutico indipendente governato da una fondazione no-profit. Il parere del CHMP si basa sui risultati dello studio registrativo di Fase 3 INDIGO, condotto in pazienti con glioma diffuso di grado 2 residuo o recidivante con mutazione IDH, sottoposti esclusivamente a intervento chirurgico. I dati sono stati presentati nel 2023 al Congresso della Società Americana di Oncologia Clinica (ASCO) e pubblicati sul New England Journal of Medicine.

Lo studio INDIGO ha raggiunto sia l’endpoint primario di sopravvivenza libera da progressione (PFS) sia il principale endpoint secondario del tempo all’intervento successivo (TTNI). La PFS mediana è risultata pari a 27,7 mesi per i pazienti trattati con vorasidenib, rispetto a 11,1 mesi nel gruppo placebo (HR: 0,39; IC 95%: 0,27–0,56; P = 0,000000067). Anche il TTNI ha mostrato risultati favorevoli per vorasidenib, con un hazard ratio di 0,26 (IC 95%: 0,15–0,43; P = 0,000000019); la mediana non è stata ancora raggiunta per il braccio in trattamento, mentre era di 17,8 mesi per il placebo.

Un endpoint esplorativo ha evidenziato una riduzione del tasso di crescita tumorale (TGR) nei pazienti trattati: –2,5% ogni sei mesi (IC 95%: –4,7% a –0,2%), rispetto a un incremento medio del 13,9% (IC 95%: 11,1%–16,8%) nel gruppo placebo.

Vorasidenib ha già ricevuto l’approvazione da parte della FDA negli Stati Uniti e ottenuto l’autorizzazione all’immissione in commercio in Canada, Australia, Israele, Emirati Arabi Uniti, Arabia Saudita e Svizzera. Sono in corso valutazioni da parte delle autorità sanitarie in altri Paesi, tra cui il Regno Unito e il Giappone.