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Farmaci

20 Febbraio 2024

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Ok dell'Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) alla prima terapia orale con somministrazione una volta al giorno mirata a prevenire gli attacchi nei pazienti con angioedema ereditario, malattia rara che, secondo le stime, nel nostro Paese colpisce circa 1000-1200 persone: il farmaco, Berotralstat di BioCryst, è disponibile e rimborsato per pazienti a partire dai 12 anni di età.  L'HAE - che può causare edema in molte aree del corpo - è una patologia potenzialmente invalidante, dolorosa se si verifica a livello addominale e pericolosa per la vita quando interessa le vie aeree. Se non trattata, la malattia può portare a episodi ricorrenti che impattano pesantemente sulla qualità della vita del paziente. È quindi fondamentale avere accesso a farmaci che possano prevenire gli attacchi ricorrenti. La notizia è stata accolta positivamente dall' Aaee (Associazione Angioedema Ereditario ed altre forme rare), sostiene il presidente dell'associazione, Pietro Mantovano: "l'angioedema ereditario è una patologia imprevedibile e potenzialmente fatale, che causa notevoli oneri emotivi ed economici ai soggetti affetti, alle loro famiglie e ai caregiver. Una terapia orale che riduce la frequenza degli attacchi di HAE fornirà ai medici e ai pazienti una diversa opzione di trattamento, contribuendo al tempo stesso a migliorare la qualità della vita di coloro che convivono con questa malattia". "La nostra speranza è che l'approvazione nazionale possa essere sostenuta in tutte le regioni italiane.