Politica sanitaria

27 Luglio 2022

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L'identificazione di mutazioni alla base dello sviluppo e della progressione dei tumori rappresenta una delle più rilevanti innovazioni in campo oncologico: le mutazioni stesse sono diventate target dei farmaci e hanno portato ai trattamenti agnostici. A fare il punto su Onconews  Claudio Jommi, Docente di Practice di Health Policy, SDA Bocconi. Ecco le sue riflessioni

“L'identificazione di mutazioni alla base dello sviluppo e della progressione dei tumori rappresenta una delle più rilevanti innovazioni in campo oncologico: le mutazioni stesse sono diventate target dei farmaci e hanno portato ai trattamenti agnostici. Tale identificazione può essere ottenuta con modalità tradizionale (Single Gene Testing; SGT) o con approccio di sequenziamento massivo parallelo (Next Generation Sequencing, NGS). L'ingresso nella pratica clinica e a carico del SSN di ogni nuova tecnologia, come NGS, dovrebbe essere valutato in base a diversi domini dell'Health Technology Assessment, inclusi quelli economici. Nello specifico, le analisi di impatto economico includono, oltre ad una stima comparativa dei costi e di impatto organizzativo, la valutazione di coerenza tra costo e valore (costo-efficacia) e la sostenibilità (impatto complessivo sulla spesa a carico del SSN).

Un primo dato rilevante è l'incidenza del costo dei test molecolari sul percorso complessivo di un paziente con mutazioni e terapia target disponibile: i costi della diagnosi molecolare incidono per il 6% sul costo complessivo di tale percorso, essendo la terapia farmacologica a valle dell'identificazione di mutazioni molecolari ben più onerosa[1]. 

Nell'ultimo anno sono state pubblicate tre analisi di costo dei test NGS in confronto con SGT per l'Italia[2], che hanno visto il coinvolgimento di 10 centri di rilievo per il trattamento del tumore al polmone non a piccole cellule, una delle patologie per le quali la European Society of Medical Oncology (ESMO) raccomanda l'impiego di NGS[3]. Tali studi mettono in evidenza come il costo medio per paziente di una diagnosi di mutazioni con tecnologia NGS sia inferiore rispetto a quello ottenuto dall'applicazione di metodiche SGT, in particolare per le analisi che richiedono pannelli più ampi. La riduzione dei costi è tanto più significativa quanto più aumenta il numero di pazienti testati. Questi due risultati dovrebbero ispirare da una parte un'azione adeguata di programmazione in vista di un futuro ampliamento delle mutazioni di interesse per il trattamento successivo in pratica clinica o in trial, dall'altra una selezione attenta dei centri cui affidare l'erogazione di test. 

Non sono disponibili analisi complessive di impatto sulla spesa SSN dei test NGS. Tuttavia, a partire da una delle stime di costo medio degli studi italiani sopra citati, pari a 1.150€ per paziente diagnosticato, un recente documento di FAVO ha stimato in 24 milioni di euro il finanziamento necessario per l'Italia per garantire l'accesso alla profilazione genomica con tecnologia NGS nell'adenocarcinoma polmonare metastatico, nel colangiocarcinoma avanzato e in altri tumori avanzati non suscettibili di trattamenti efficaci oltre la terza linea di terapia[4]. Tale stima del finanziamento viene ottenuto come semplice moltiplicazione dei casi attesi per il costo unitario, prescindendo da un effetto sostitutivo di approcci SGT, in quanto ad oggi non è noto quanto tali approcci siano effettivamente utilizzati nella pratica clinica.

Le evidenze di costo-efficacia di NGS sono al momento molto limitate e non disponibili per l'Italia. Ciò accade perché realizzare una valutazione costo-efficacia, che abbia come misura di esito l'effetto sulla salute del paziente, è molto complesso per una tecnologia diagnostica. Ciò dipende non solo dalla corretta individuazione della popolazione target (specificità e sensibilità dei test), ma anche dalla disponibilità di terapie efficaci successive alla diagnosi. La complessità poi aumenta per le tecnologie NGS, dato l'ampio spettro di mutazioni target. Una revisione relativamente recente di letteratura sulla costo-efficacia dei test NGS mette proprio in evidenza che le principali determinanti della costo-efficacia sono l'accesso, l'efficacia ed il costo della terapia farmacologiche[5]. Ne consegue che l'agevolazione dell'accesso alle terapie target, se costo-efficaci, è un tema fondamentale per migliorare la costo-efficacia degli stessi test NGS. 

Per quanto le stime di costo-efficacia siano limitate, i dati economici sui test NGS sono ormai tali da essere convergenti sul loro contributo positivo per il SSN, anche sotto il profilo economico. Ciò che è rilevante ora è disegnare un percorso che regoli il loro effettivo utilizzo in relazione alla disponibilità di terapie, le strategie di make or buy, l'identificazione dei centri di riferimento e dei sistemi di referral, nonché un adeguato riconoscimento tariffario”.

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