Ricerca e cura

Ipercolesteloremia

04 Novembre 2026

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Il farmaco sperimentale pelacarsen, sviluppato da Novartis e Ionis Pharmaceuticals per ridurre i livelli di lipoproteina(a), non ha raggiunto l'obiettivo primario dello studio clinico di fase 3. Nonostante una riduzione della lipoproteina(a), o Lp(a), fino all'80% documentata negli studi precedenti, il trattamento non ha dimostrato una riduzione statisticamente significativa degli eventi cardiovascolari nell'analisi principale. Lo riferisce Reuters in un articolo pubblicato il 2 novembre 2026.

Il risultato solleva interrogativi sul ruolo della riduzione farmacologica della Lp(a) nella prevenzione cardiovascolare. Questa particella, i cui livelli dipendono prevalentemente da fattori genetici, è considerata un indicatore del rischio cardiovascolare. A differenza del colesterolo LDL, le sue concentrazioni non vengono modificate in misura significativa da alimentazione, attività fisica o altri interventi sullo stile di vita.

Secondo quanto comunicato da Novartis, lo studio non ha raggiunto l'obiettivo di ridurre significativamente un endpoint composito comprendente morte, infarto, ictus e necessità di procedure di rivascolarizzazione. I risultati dettagliati saranno presentati sabato 7 novembre a Chicago, durante le Scientific Sessions dell'American Heart Association (AHA).

«Se non emergerà alcun segnale, l'interesse per questo settore potrebbe ridursi considerevolmente», ha dichiarato a Reuters Parag Joshi, cardiologo dell'UT Southwestern Medical Center di Dallas e sperimentatore dello studio. Tra gli aspetti da chiarire figurano i risultati relativi ai singoli eventi, in particolare infarto e rivascolarizzazione.

Il protocollo prevedeva la somministrazione mensile di 80 milligrammi di pelacarsen, una dose non precedentemente valutata con questa modalità negli studi intermedi. Robert Rosenson, direttore dell'area metabolismo e lipidi del Mount Sinai Fuster Heart Hospital di New York, ha indicato tra le questioni da approfondire la tollerabilità del trattamento e l'eventuale abbandono dello studio da parte dei partecipanti.

Un ulteriore elemento riguarda le terapie ipolipemizzanti concomitanti. I pazienti ricevevano statine e, in alcuni casi, inibitori di PCSK9, farmaci capaci di ridurre il colesterolo LDL e, in misura più contenuta, anche la Lp(a). Secondo i cardiologi interpellati da Reuters, sarà importante valutare quanto questi trattamenti possano aver influito sugli esiti.

Nel frattempo proseguono gli studi su altri farmaci sperimentali diretti contro la Lp(a). Olpasiran, sviluppato da Amgen, e lepodisiran, di Eli Lilly, hanno mostrato riduzioni dei livelli della particella intorno al 95%. I risultati degli studi di fase 3 sono attesi rispettivamente all'inizio del 2028 e nel 2029.

I programmi prevedono criteri di selezione differenti rispetto allo studio su pelacarsen, compreso l'arruolamento di pazienti con concentrazioni più elevate di Lp(a). La presentazione dei dati completi sarà quindi determinante per interpretare l'insuccesso dell'endpoint primario e valutare le prospettive delle terapie mirate a questo fattore di rischio