Politica sanitaria

Aifa

04 Febbraio 2026

---

Oncologici, medicinali per le malattie rare, farmaci per l’Alzheimer, diabete e nuove terapie avanzate. Sono 104 i medicinali che nel 2025 hanno ottenuto parere positivo dall’Agenzia europea per i medicinali e che potrebbero diventare rimborsabili in Italia nel 2026. A fare il punto è AIFA che, in una nota, rivendica una strategia orientata a garantire l’accesso all’innovazione e il governo della spesa, autorizzando la rimborsabilità dei farmaci con un reale valore terapeutico aggiunto.

Nel complesso, dei 104 medicinali approvati nel 2025, 38 sono prodotti a base di nuovi principi attivi, 16 sono medicinali orfani per le malattie rare e 41, pari a circa il 40% del totale, sono biosimilari. Secondo Aifa, fino ad oggi circa l’80% dei farmaci autorizzati dall’EMA è poi diventato rimborsabile in Italia, una delle percentuali più alte in Europa.

Per favorire un accesso tempestivo dopo l’approvazione europea, l’Agenzia ha inserito quasi tutti questi medicinali nella classe Cnn, la classe dei farmaci non ancora valutati ai fini della rimborsabilità, definendone contestualmente il regime di fornitura. Per alcuni medicinali è già stata avviata, con le aziende che ne hanno fatto richiesta, la procedura di negoziazione per l’eventuale rimborsabilità a carico del Servizio sanitario nazionale.

Oncologia e terapie avanzate

Tra i medicinali con nuovi principi attivi, l’area oncologica è la più rappresentata, con 14 farmaci, di cui sei orfani. Alcuni di questi hanno ottenuto un’autorizzazione subordinata a condizioni, una procedura che consente un accesso anticipato in presenza di bisogni di salute insoddisfatti, pur in un contesto di dati clinici ancora in via di consolidamento.

Tra i farmaci citati da Aifa figurano Anktiva (nogapendekin alfa inbakicept), indicato per il trattamento precoce del tumore della vescica non muscolo-invasivo refrattario alle terapie disponibili, e Aucatzyl (obecabtagene autoleucel), una CAR-T di nuova generazione per la leucemia linfoblastica acuta, caratterizzata da una minore tossicità ed elevata efficacia nei pazienti già sottoposti a più linee di trattamento.

È già approdato in Italia, con inserimento in classe Cnn lo scorso dicembre, anche Zemcelpro, una terapia cellulare a base di cellule CD34- derivate da cordone ombelicale, indicata per pazienti con tumori del sangue che necessitano di un trapianto di cellule staminali in assenza di un donatore compatibile.

Neurologia, metabolismo e malattie rare

Sempre con autorizzazione subordinata a condizioni hanno ottenuto il via libera Rezdiffra (resmetirom), primo trattamento per la steatoepatite associata a disfunzione metabolica, e Duvyzat (givinostat), indicato per la distrofia muscolare di Duchenne. Entrambi i medicinali sono stati inseriti in classe Cnn a fine 2025.

In ambito neurologico, Aifa segnala anche Kisunla (donanemab), anticorpo monoclonale per il trattamento del deterioramento cognitivo lieve nelle fasi iniziali della malattia di Alzheimer.

Per il diabete di tipo 1 in stadio due, viene indicato Teplizumab, un farmaco first-in-class in grado di ritardare la progressione verso lo stadio clinico che richiede il trattamento insulinico, utilizzabile in adulti e bambini a partire dagli otto anni di età.

HIV, vaccini e prevenzione

Tra le novità in ambito infettivologico rientra l’antiretrovirale Lenacapavir, inserito in classe Cnn per la profilassi pre-esposizione dell’infezione da HIV, caratterizzato da un regime di somministrazione semestrale per via sottocutanea.

Nell’ambito del programma PRIME dell’EMA, che sostiene lo sviluppo di medicinali di particolare interesse per la salute pubblica, Aifa segnala anche Brensocatib, primo trattamento per la bronchiectasia non fibrocistica, e Vimkunya, vaccino contro la chikungunya, già inserito in classe Cnn nel 2025.

Biosimilari ed estensioni di indicazione

Il 2025 ha segnato anche un record per i biosimilari, con 41 autorizzazioni in un solo anno. Di questi, 23 riguardano biosimilari di denosumab, utilizzato in ambito endocrinologico e nel trattamento di patologie dell’apparato scheletrico. Aifa sottolinea come biosimilari e generici rappresentino una risorsa per ampliare l’accesso alle cure e liberare risorse da reinvestire nell’innovazione.

Nel corso del 2025 l’EMA ha inoltre autorizzato 89 estensioni di indicazione terapeutica di farmaci già approvati, quasi la metà delle quali relative all’uso pediatrico. Tra i medicinali interessati figurano Kaftrio e Kalydeco per la fibrosi cistica, Mounjaro per il diabete di tipo 2 e il vaccino Ixchiq contro la chikungunya.

«La strategia è quella di garantire anche il governo della spesa autorizzando la rimborsabilità di quei farmaci che dimostrino di apportare un reale vantaggio terapeutico rispetto a quelli già disponibili gratuitamente per i pazienti», afferma Robert Nisticò, presidente di Aifa.

«Rendere disponibili in tempi brevi molti dei nuovi farmaci approvati, molti dei quali altamente innovativi e dal costo elevato, è una missione impegnativa», prosegue Nisticò, sottolineando la necessità di procedure di valutazione e negoziazione più rapide ed efficienti, ma anche di un attento monitoraggio dell’uso clinico dei nuovi medicinali, sia sotto il profilo dell’efficacia sia della sicurezza.

Secondo il presidente dell’Agenzia, il tema della sostenibilità richiama a una riflessione più ampia sulla governance della spesa farmaceutica, con il supporto tecnico di Aifa al legislatore per definire un assetto regolatorio più adeguato all’evoluzione dell’innovazione terapeutica.