Ricerca e cura

Aifa

28 Novembre 2025

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AIFA ha ammesso alla rimborsabilità acoramidis, trattamento indicato per l’amiloidosi da transtiretina wild type o variante in pazienti adulti con cardiomiopatia (ATTR-CM).

L’accesso al farmaco, prodotto e commercializzato da Bayer, attraverso il Servizio Sanitario Nazionale segna un passo importante per una malattia rara, progressiva e spesso sottodiagnosticata. La rimborsabilità da parte dell’AIFA segue le approvazioni delle Autorità Regolatorie statunitense (novembre 2024) ed europea (febbraio 2025).

L’amiloidosi cardiaca da transtiretina è caratterizzata dal deposito nel cuore di fibrille amiloidi derivanti dalla proteina transtiretina (TTR), con impatto negativo sulla funzione cardiaca. La malattia può manifestarsi con sintomi comuni ad altre cardiopatie, come affaticamento persistente, dispnea anche a sforzi leggeri, aritmie o sincope, rendendo la diagnosi complessa.

Il miglioramento nella gestione dell’ATTR-CM deriva oggi dalla combinazione di una maggiore consapevolezza clinica e dall’ impiego di strumenti diagnostici sempre più accurati, dall’imaging non invasivo ai test ematochimici e alle analisi genetiche, che consentono di identificare precocemente i pazienti a rischio e avviare percorsi terapeutici mirati. 
In questo contesto, acoramidis rappresenta un’innovazione farmacologica atta a migliorare il decorso della patologia. Sviluppato per stabilizzare la proteina transtiretina nella sua forma fisiologica, il farmaco riduce la formazione di fibrille amiloidi che si depositano nel miocardio, intervenendo direttamente sul processo patologico alla base dell’ATTR-CM. 

La rimborsabilità di acoramidis si basa sui risultati dello studio clinico registrativo ATTRibute-CM condotto su pazienti con ATTR-CM. Il trial ha raggiunto l’endpoint primario composito di mortalità per tutte le cause e ospedalizzazioni cardiovascolari, mostrando un miglioramento rispetto al placebo già dopo tre mesi di trattamento. Dopo 30 mesi, il rischio combinato di mortalità e ricoveri cardiovascolari ricorrenti si è ridotto del 42% rispetto al placebo, mentre il tasso annualizzato di ospedalizzazioni cardiovascolari è risultato dimezzato. Il profilo di sicurezza è risultato complessivamente favorevole. Questi dati hanno supportato l’approvazione di EMA e il successivo riconoscimento della rimborsabilità in Italia, confermando il valore clinico di una terapia progettata per agire direttamente sul meccanismo alla base della malattia.

“L’ingresso di acoramidis nella pratica clinica quotidiana rappresenta un avanzamento rilevante nella gestione dell’ATTR-CM” ha spiegato il Professor Giovanni Palladini, Medico Internista, Direttore del Centro Amiloidosi Sistemiche e Malattie ad Alta Complessità della Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia, Professore Ordinario di Biochimica Clinica e Biologia Molecolare Clinica presso l’Università di Pavia. “Avere un trattamento mirato che stabilisce un legame specifico con la transtiretina, dimostrando grande potenza e capacità di stabilizzare la proteina stessa, permette di intervenire con efficacia sul processo patologico e di costruire percorsi di cura strutturati. È un passo importante per una malattia che richiede diagnosi precoci, monitoraggi attenti e terapie mirate”.

“La rimborsabilità di acoramidis da parte di AIFA rappresenta un traguardo significativo per i pazienti con ATTR-CM, per le loro famiglie e per la comunità clinica” ha concluso Simona Gatti, Direttore Medico, Bayer Italia. “Questo risultato testimonia la nostra volontà di rendere disponibili soluzioni innovative e accessibili a un numero sempre maggiore di pazienti”.