Ricerca e cura

Aifa

20 Giugno 2025

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L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità di iptacopan, il primo trattamento orale indicato per i pazienti adulti affetti da emoglobinuria parossistica notturna (EPN) con anemia emolitica persistente, nonostante almeno tre mesi di terapia con un inibitore di C5 (C5i). Questa decisione, pubblicata in Gazzetta Ufficiale, segna un importante passo avanti nella gestione di una malattia rara, cronica e debilitante.

L’EPN è causata da una mutazione acquisita nelle cellule staminali ematopoietiche, che compromette la protezione dei globuli rossi e li espone alla distruzione da parte del sistema del complemento. Questa emolisi cronica, sia intravascolare che extravascolare, può causare anemia severa, trombosi, stanchezza debilitante (fatigue) e un impatto profondo sulla qualità della vita dei pazienti, spesso giovani tra i 30 e i 40 anni.

Iptacopan, sviluppato da Novartis, è il primo inibitore selettivo del fattore B, e agisce a monte del sistema del complemento, controllando in modo efficace sia l’emolisi intravascolare che quella extravascolare. La sua formulazione orale rappresenta un’alternativa innovativa, in grado di ridurre la necessità di trasfusioni, migliorare i livelli di emoglobina e restituire ai pazienti una maggiore autonomia, riducendo la dipendenza da trattamenti ospedalieri.
A supporto dell’approvazione, i risultati dello studio clinico di Fase III APPLY-PNH hanno mostrato benefici significativi in termini di controllo dell’anemia, con un aumento dei livelli di emoglobina e una riduzione della necessità di trasfusioni nei pazienti passati da C5i a iptacopan.

In Italia, si stimano circa mille persone con diagnosi di EPN, di cui un terzo necessita di una terapia anti-complemento. Tuttavia, fino all’82% dei pazienti trattati con C5i continua a manifestare anemia, e quasi il 40% rimane dipendente dalle trasfusioni.
Questa approvazione risponde a bisogni clinici ancora insoddisfatti, offrendo ai pazienti con EPN una nuova possibilità terapeutica che unisce efficacia, praticità e un impatto positivo sulla qualità della vita.