Ricerca e cura

Aifa

18 Giugno 2025

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I pazienti italiani affetti da distrofia muscolare di Duchenne già in trattamento con Translarna potranno continuare a ricevere il farmaco, nonostante la revoca dell’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata da parte della Commissione europea: l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), ha firmato una determina per consentire l’importazione temporanea del medicinale dall’estero, senza oneri a carico dei pazienti.

L’obiettivo spiega una nota dell’Aifa è “garantire la continuità terapeutica a chi si è già sottoposto al trattamento con Translarna”. Per questi pazienti è possibile, “su richiesta del medico curante, avviare la procedura di importazione di Translarna dall’estero”. 

La spesa è a carico dei Servizi sanitari regionali, senza oneri per i pazienti.

Il presidente Robert Nisticò ha firmato la determina che autorizza la fornitura temporanea del medicinale, non più commercializzato, con l’obiettivo di garantire la continuità terapeutica ai pazienti italiani. Il trattamento potrà essere somministrato, “sulla base di una prescrizione medica nominale e sotto la responsabilità dello stesso medico prescrittore”, solo a pazienti “deambulanti, già in trattamento e per un periodo massimo di sei mesi, in accordo a quanto previsto dalla Direttiva europea 2001/83”, precisa la Determina, in vigore dal giorno successivo alla pubblicazione in Gazzetta Ufficiale.

L’avvio di questa procedura si è reso possibile grazie all’impegno profuso dalla stessa Aifa affinché la Commissione europea offrisse agli Stati membri la possibilità di adottare, in via eccezionale, misure atte a garantire il prosieguo della terapia, dopo la decisione di revocare l’autorizzare recependo l’indicazione dell’Ema basata su alcuni recenti studi che non hanno confermato l’efficacia di Translarna.