Ricerca e cura

Aifa

17 Aprile 2025

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Sono 112 i nuovi medicinali in valutazione da parte dell’Ema, l’Agenzia europea per i medicinali, con un parere atteso entro l’anno. Di questi, 57 contengono nuove sostanze attive, 27 dei quali sono medicinali orfani per il trattamento di patologie rare. È quanto emerge dal nuovo rapporto “Horizon Scanning 2025” pubblicato dall’Aifa che conferma un 2025 da record per l’innovazione farmaceutica in Europa.

L’oncologia si conferma l’area terapeutica più rappresentata: quasi un terzo dei nuovi farmaci riguarda tumori solidi o del sangue. Numerose anche le novità in ambito neurologico, infettivologico e nei vaccini. Tra i medicinali attesi figurano nuove terapie contro il mieloma multiplo, la leucemia linfoblastica acuta, il melanoma e il carcinoma polmonare, oltre a trattamenti innovativi per l’Alzheimer e la distrofia muscolare di Duchenne.

Nuovi vaccini e terapie per le malattie infettive
Tra le principali novità anche sul fronte della prevenzione. È in arrivo un nuovo monoclonale (Clesrovimab) contro il virus respiratorio sinciziale, da somministrare nei neonati durante la stagione a rischio. Attesi inoltre un vaccino acellulare contro la pertosse e un nuovo vaccino contro la Chikungunya. Già approvato a inizio anno, invece, il vaccino pneumococcico 21 valente per adulti.

Sul fronte Alzheimer, si registra una frenata da parte dell’Ema riguardo al Donanemab, per il quale l’Agenzia ha ritenuto i benefici non superiori ai rischi. Confermata invece l’autorizzazione del Lecanemab, mentre è ancora in valutazione il farmaco sperimentale Blarcamesine.

Terapie avanzate: prime approvazioni per melanoma e fibrosi cistica
Grande attenzione anche alle terapie avanzate. È attesa l’approvazione della prima terapia genica per il tumore alla vescica ad alto rischio, oltre alla prima terapia cellulare (lifileucel) per il melanoma non operabile o metastatico. In campo genetico, tra le terapie più innovative in valutazione figura il delandistrogene moxeparvovec per la distrofia muscolare di Duchenne.

Contro la fibrosi cistica è in arrivo una nuova combinazione farmacologica – venzacaftor, tezacaftor e deutivacaftor – a somministrazione unica giornaliera, che potrebbe migliorare sensibilmente la funzione respiratoria e la qualità della vita dei pazienti.

I farmaci orfani in valutazione sono 27 e riguardano in particolare patologie oncologiche, neurologiche e metaboliche. Tra le novità, l’Eflornitina per il neuroblastoma ad alto rischio e lo Zanidatamab per il carcinoma delle vie biliari. In espansione anche le indicazioni terapeutiche per farmaci già in commercio: 53 medicinali attendono l’estensione d’uso a 61 nuove indicazioni, con l’oncologia ancora una volta in primo piano.

“L’arrivo di nuovi farmaci è una buona notizia, ma richiede una riflessione sulla sostenibilità del sistema”, ha commentato Robert Nisticò, presidente di AIFA. “Serve una nuova governance che superi la logica dei tetti di spesa e valorizzi i benefici complessivi delle cure innovative, anche attraverso strumenti come l’Health Technology Assessment e sistemi di pricing flessibili”.

Pierluigi Russo, direttore tecnico-scientifico dell’Agenzia, ha sottolineato che la crescita della spesa farmaceutica è spinta non solo dall’innovazione, ma anche da fattori strutturali come l’invecchiamento della popolazione. “Per affrontare queste sfide – ha dichiarato – serve il contributo di Regioni, Governo e sistema sanitario nel suo complesso”.