Ricerca
09 Gennaio 2025Novartis, multinazionale farmaceutica svizzera, ha dichiarato che la sua terapia genica ha mostrato miglioramenti significativi nella funzione motoria dei bambini affetti da atrofia muscolare spinale, una rara malattia genetica
Novartis, multinazionale farmaceutica svizzera, ha dichiarato che la sua terapia genica ha mostrato miglioramenti significativi nella funzione motoria dei bambini affetti da atrofia muscolare spinale (SMA), una rara malattia che impedisce ai pazienti di camminare, parlare e deglutire. La terapia, nota come OAV101 IT, già approvata negli Stati Uniti per il trattamento di bambini di età inferiore ai 2 anni, è stata testata in uno studio di fase avanzata su pazienti di età compresa tra 2 e meno di 18 anni. La SMA impedisce al corpo di produrre una proteina essenziale per lo sviluppo neuromuscolare.
Crystal Proud, principale ricercatrice presso l'ospedale pediatrico Children's Hospital of the King's Daughters, ha sottolineato che "mantenere la funzione motoria è un obiettivo fondamentale per molti pazienti affetti da SMA già avanti con l’età, poiché permette loro di svolgere le attività quotidiane in modo il più indipendente possibile”. Nel corso dello studio, secondo una scala di valutazione comunemente utilizzata, i pazienti che hanno ricevuto la terapia hanno mostrato miglioramenti rispetto al placebo in azioni come sedersi, rotolare, gattonare e stare in piedi.
La SMA è la principale causa genetica di morte infantile negli Stati Uniti e colpisce circa 1 persona su 10.000, secondo i dati del governo federale. La malattia è classificata in cinque tipologie, in base alla comparsa dei sintomi. Il trial di Novartis ha coinvolto oltre 100 pazienti con SMA di tipo 2, che non avevano ricevuto trattamenti precedenti ed erano in grado di sedersi senza però aver mai camminato.
Novartis prevede di condividere i risultati dello studio con diverse agenzie regolatorie l'anno prossimo. OAV101 IT ha mostrato un profilo di sicurezza favorevole con effetti collaterali comuni che includono infezioni delle vie respiratorie superiori, febbre e vomito.
Cristoforo Zervos
Se l'articolo ti è piaciuto rimani in contatto con noi sui nostri canali social seguendoci su:
Oppure rimani sempre aggiornato in ambito farmaceutico iscrivendoti alla nostra newsletter!
POTREBBERO INTERESSARTI ANCHE
14/02/2025
Uno studio di fase III ha dimostrato il potenziale di nerandomilast, un farmaco sperimentale orale, inibitore preferenziale della fosfodiesterasi 4B, nella fibrosi polmonare progressiva, malattia...
14/02/2025
Sono alcune migliaia le infezioni sessualmente trasmesse che si registrano in Italia ogni anno: secondo le stime relative al 2024 il 69% si verifica nella fascia di età compresa tra 25 e 49 anni, ma...
14/02/2025
Nel 2024 il mercato dei farmaci senza obbligo di prescrizione ha avuto una tendenza alla stabilizzazione rispetto al 2023, con leggera contrazione delle vendite ma una crescita contenuta del...
14/02/2025
L'Efpia ha da poco pubblicato un nuovo documento dove propone un insieme di misure per prevenire e mitigare le carenze di medicinali nell'Ue e migliorare la resilienza delle catene di...
©2025 Edra S.p.a | www.edraspa.it | P.iva 08056040960 | Tel. 02/881841 | Sede legale: Via Spadolini, 7 - 20141 Milano (Italy)