Ricerca e cura

Approvazioni

25 Novembre 2024

---

La Commissione Europea ha autorizzato HYMPAVZI™ (marstacimab) di Pfizer per il trattamento di adulti e adolescenti con emofilia A o B grave senza inibitori. Nell'UE, marstacimab è il primo trattamento sottocutaneo somministrato una volta a settimana approvato per le persone eleggibili con emofilia B grave ed è il primo con formulazione in penna pre-riempita o siringa per le persone con emofilia A o B grave. Marstacimab è il primo e unico inibitore del TFPI - tissue factor pathway inhibitor (anti-TFPI) approvato nell'Unione Europea (UE) per il trattamento dell'emofilia A o B ed è il primo farmaco per l'emofilia approvato nell'UE ad essere somministrato impiegando una penna pre-riempita. "Marstacimab offre un'opzione di trattamento innovativa per le persone con emofilia, una malattia che spesso porta a sanguinamenti articolari ricorrenti e può avere un impatto su attività quotidiane semplici come salire le scale", ha spiegato Alexandre de Germay, Chief International Commercial Officer ed Executive Vice President di Pfizer. "Siamo lieti di poter fornire questo farmaco che ha ridotto i sanguinamenti rispetto alla profilassi con fattori e, soprattutto, richiede una preparazione limitata, soddisfacendo un'esigenza rilevante per i pazienti eleggibili".

Il trattamento è sottocutaneo con una somministrazione settimanale e una preparazione minima richiesta per ogni singola somministrazione. L’autorizzazione riguarda la profilassi di routine degli episodi emorragici in pazienti di età pari o superiore a 12 anni con peso corporeo di almeno 35 kg con emofilia A grave senza inibitori del FVIII o emofilia B grave senza inibitori del FIX. L'emofilia è una famiglia di malattie genetiche rare del sangue causate da una carenza di fattore della coagulazione (FVIII nell'emofilia A, FIX nell'emofilia B), che colpisce oltre 800.000 persone a livello globale. Diagnosticata nella prima infanzia, l'emofilia compromette la capacità del sangue di coagulare correttamente, aumentando il rischio di sanguinamenti ripetuti all'interno delle articolazioni, che possono portare a danni articolari permanenti. Nonostante i notevoli progressi nel trattamento negli ultimi anni, molte persone continuano ad avere episodi emorragici e a gestire la loro condizione con frequenti infusioni endovenose che possono dover essere somministrate più volte alla settimana. Scoperto dai ricercatori di Pfizer, marstacimab è un agente “riequilibrante” che prende di mira il dominio Kunitz 2 dell’inibitore del TFPI - tissue factor pathway inhibitor (anti-TFPI), una proteina anticoagulante naturale che previene la formazione di coaguli di sangue e ripristina l'emostasi. L'autorizzazione all'immissione in commercio si basa sui risultati dello studio pivotale di Fase 3 BASIS (NCT03938792) che ha valutato l'efficacia e la sicurezza di marstacimab in adulti e adolescenti di età pari o superiore a 12 anni con emofilia A o B grave senza inibitori. Nello studio, marstacimab ha ridotto in modo significativo il tasso di sanguinamento annualizzato per i sanguinamenti trattati del 35% durante il periodo di trattamento attivo di 12 mesi, dimostrando la non inferiorità e la superiorità rispetto alla profilassi di routine con FVIII o FIX somministrati come parte della normale terapia. Il profilo di sicurezza del farmaco era coerente con i risultati delle Fasi 1/2, e gli eventi avversi più comunemente riportati nello studio sono stati reazioni nel sito di iniezione, mal di testa, prurito e ipertensione. 

L'autorizzazione all'immissione in commercio è valida in tutti i 27 Stati membri dell'UE, nonché in Islanda, Liechtenstein e Norvegia. L'approvazione della CE segue l'approvazione regolatoria di marstacimab negli Stati Uniti nell'ottobre 2024. Per decenni, l'approccio terapeutico più comune per l'emofilia A e B è stata la terapia sostitutiva con fattori, che sostituisce i fattori della coagulazione mancanti. Il peso delle infusioni endovenose è considerato un ostacolo all'aderenza al trattamento per alcune persone con l'emofilia, in parte per il disagio, i vincoli di tempo e le difficoltà dell’accesso venoso. In questo senso "Marstacimab rappresenta un notevole progresso per i pazienti eleggibili in quanto può prevenire le emorragie oltre ad essere disponibile per somministrazione sottocutanea una volta alla settimana tramite penna pre-riempita." ha affermato Laurent Frenzel, Responsabile del Centro di Trattamento e Ricerca sull'Emofilia presso l'Ospedale Necker-Enfants malades (Parigi Cité).