Ricerca e cura

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30 Ottobre 2024

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Da un vecchio farmaco una nuova speranza per la Sla. L'acamprosato, principio attivo già autorizzato per il trattamento della dipendenza da alcol, potrebbe rivelarsi una potenziale terapia contro la sclerosi laterale amiotrofica. In grado, cioè, di rallentare la progressione della Sla causata da mutazioni del gene C9orf72, forma più comune della malattia neurodegenerativa ad oggi senza cura. È la prospettiva aperta da uno studio internazionale coordinato dal National Institute on Aging degli Nih americani, al quale hanno partecipato anche diversi centri di ricerca italiani e milanesi in particolare. Gli esperimenti condotti su cellule motoneuronali derivate da pazienti Sla hanno dimostrato che l'acamprosato ha un effetto neuroprotettivo paragonabile o superiore a quello del riluzolo, attuale standard per la terapia della sclerosi laterale amiotrofica. Il lavoro è pubblicato su 'Cell Genomics'.

Allo studio hanno contribuito ricercatori del Centro Dino Ferrari - università Statale di Milano, sia della Fondazione Irccs Istituto Auxologico italiano (tra cui Silvia Peverelli, Cinzia Tiloca, Nicola Ticozzi, Federico Verde, Antonia Ratti e Vincenzo Silani) sia della Fondazione Irccs Policlinico (tra cui Daniela Galimberti, Maria Serpente, Chiara Fenoglio, Elio Scarpini, Giacomo P. Comi, Stefania Corti e Roberto Del Bo). Il team italiano fa parte del Consorzio SlaGen, fondato anni fa per favorire la ricerca genetica sulla sclerosi laterale amiotrofica. Autore co-senior del lavoro è Isabella Fogh, che ha soggiornato a lungo in Inghilterra anche con il contributo del Centro Dino Ferrari.

Lo studio ha analizzato i dati genomici di oltre 41mila persone con Sla e gli scienziati hanno anche scoperto che i fattori genetici che influenzano il rischio di sviluppare Sla sporadica possono modificare l'età di esordio nei pazienti con mutazioni di C9orf72, fornendo nuove informazioni sull'espressione clinica variabile della malattia.