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Farmaci

16 Settembre 2024

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Novità per i pazienti con disturbo dello spettro della neuromielite ottica. L'Agenzia italiana del farmaco  (Aifa) ha approvato la rimborsabilità di ravulizumab per il  trattamento degli adulti affetti da disturbo dello spettro della  neuromielite ottica (Nmosd) positivi all'anticorpo anti-aquaporina-4  (AQP4) (Ab+). Lo annunciano, in una nota, AstraZeneca, insieme ad  Alexion, AstraZeneca Rare Disease, precisando che ravulizumab è il  primo inibitore del complemento C5 a lunga durata d'azione per il  trattamento di questa malattia rara. L'annuncio della rimborsabilità in Italia è stato accolto con favore da Aism (Associazione italiana  sclerosi multipla) e da Ainmo (Associazione italiana neuromielite  ottica), le associazioni che rappresentano i pazienti. ''È un'ottima  notizia per le persone che in Italia soffrono di neuromielite ottica,  una malattia ancora non guaribile ma che oggi, proprio grazie ai  progressi della ricerca medico-scientifica, si può affrontare con  maggiore fiducia'', sottolinea Mario Alberto Battaglia, socio  fondatore e Vice Presidente di Ainmo e direttore generale di Aism.

La rimborsabilità di ravulizumab  da parte di Aifa, che segue all'approvazione da parte della  Commissione europea nel maggio 2023, si basa sui positivi risultati  emersi dallo studio di Fase 3 Champion-Nmosd, nel corso del quale non  sono state riportate ricadute della malattia da parte dei pazienti  trattati con ravulizumab con una durata mediana del trattamento di 73  settimane e proseguendo con una durata mediana di 90 settimane. La Nmosd è una rara e debilitante malattia autoimmune che colpisce il  sistema nervoso centrale, in particolare il midollo spinale e i nervi  ottici. La maggior parte delle persone che ne sono affette va incontro a ricadute imprevedibili, caratterizzate da una nuova insorgenza di  sintomi neurologici o da un peggioramento dei sintomi esistenti, che  tendono a essere gravi e ricorrenti e possono causare disabilità  permanente. Si stima che in Italia siano 1.500-2.000 le persone che  convivono con questa malattia. "La gestione ottimale della Nmosd -  spiega Eleonora Cocco, professoressa ordinaria di Neurologia  all'Università di Cagliari e direttrice Uo Centro regionale Sclerosi  multipla, Asl Cagliari/Università di Cagliari - implica innanzitutto  evitare l'insorgenza delle ricadute, che sono caratterizzate da una  nuova insorgenza di sintomi neurologici o da un peggioramento di  quelli esistenti, che tendono a essere gravi e ricorrenti: anche una  sola ricaduta può causare disabilità irreversibili, determinando una  riduzione delle autonomie e della qualità di vita delle persone  affette".

Come osserva Carlo Pozzilli, professore Ordinario presso il  dipartimento di Neuroscienze umane, Università La Sapienza e direttore Centro Sclerosi multipla, Ospedale S. Andrea di Roma, ''l'approvazione di ravulizumab da parte dell'Aifa, mette a disposizione dei pazienti  italiani con Nmosd e dei loro medici un trattamento innovativo, a  lunga durata d'azione, che può ridurre il rischio di ricadute in una  misura mai raggiunta ad oggi. Lo studio di fase 3 ha evidenziato  infatti l'assenza di ricadute per una media di 73 settimane con una  somministrazione del farmaco ogni otto settimane. Un risultato  importante che offre ai pazienti una nuova opzione terapeutica per la  gestione della malattia''. Il disturbo dello spettro della neuromielite ottica ''è una malattia  insidiosa di difficile diagnosi e dal decorso imprevedibile -  ribadisce Anna Chiara Rossi, VP & General Manager Italy, Alexion,  AstraZeneca Rare Disease - che purtroppo può condizionare molto  pesantemente la vita di chi ne soffre. L'approvazione della  rimborsabilità di ravulizumab in Italia rappresenta un passo avanti  significativo nel trattamento di questa patologia rara, una soluzione  terapeutica innovativa ed efficace che ha dimostrato di poter  realmente cambiare la vita dei pazienti. Siamo orgogliosi di questo  risultato, frutto del costante impegno di Alexion per fornire terapie  trasformative e migliorare la vita delle persone con malattie rare e  quella dei loro cari''.

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