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15 Luglio 2024

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Incertezza, dinamicità e collaborazione. Sembrano essere queste le parole chiave che potrebbero delineare le caratteristiche e necessità del sistema regolatorio, alla luce dei mutamenti in atto, secondo quanto emerso da un incontro, organizzato e promosso dalla Società Italiana di Farmacologia (SIF), dal titolo “Il ruolo della farmacologia nell'evoluzione del sistema regolatorio europeo ed italiano”, svoltosi lo scorso 3 luglio presso la sede di Roche Italia.
Quali le sfide derivanti dall'innovazione farmaceutica? Spiega Giuseppe Cirino, presidente SIF: “Il sistema regolatorio si trova ad affrontare importanti cambiamenti dovuti alla dirompente innovazione farmaceutica che, soprattutto in alcune aree terapeutiche, ha caratterizzato gli ultimi anni. Innovazione che proviene dalle stesse aziende del settore farmaceutico che, di fatto, si fanno carico delle richieste di salute, basti pensare a quanto si è verificato nel campo dell’oncologia nel corso degli ultimi cinque anni. E sempre maggiore è la pressione a sviluppare e commercializzare nuovi farmaci.
In questo scenario le società scientifiche, enti no-profit come SIF, possono supportare la neonata Commissione Scientifico Economica (CSE) in seno all’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) nella valutazione dei nuovi farmaci con un ruolo consulenziale e terzo, facendosi portavoce di opinioni condivise a livello collettivo e ricche di diverse competenze – a livello preclinico, clinico, traslazionale”.  

La ricerca a fini registrativi presenta aree di miglioramento

Di ricerca clinica ha ampiamento parlato il presidente AIOM Francesco Perrone, ospite all’evento organizzato da SIF, mettendo in luce alcuni aspetti problematici riguardanti la conduzione degli studi registrativi.
“La ricerca a fini regolatori ha l’obiettivo di rispondere a requisiti minimi, in termini di efficacia e sicurezza, nell’ambito di una indicazione di un farmaco. Alcuni aspetti critici riguardano il disegno dello studio, con la frequente presenza di un braccio di controllo ‘non attuale’, pazienti iper-selezionati e poco rappresentativi della realtà - per esempio, la quota di over 65 arruolati negli studi è più bassa di quella nel mondo reale -, assenza di confronti testa-testa e della sperimentazione di sequenze terapeutiche, uso di endpoint surrogati. Poiché la spesa deve essere allocata in base al valore delle terapie, il processo di rimborsabilità diventa un punto critico, così come la stesura di linee guida da parte delle società scientifiche”.
Al fine di superare alcuni limiti della ricerca a fini registrativi, che spesso manca di informazioni su valore aggiunto e place in therapy, viene suggerita la possibilità di adottare il patient-journey study, ossia un trial che ha per oggetto non un singolo quesito clinico, ma l’intero percorso di cura del paziente. Si configura come uno studio prospettico di coorte, a sua volta composto da altri studi, sia randomizzati che non, relativi a risolvere le incertezze relative ai quesiti che via via si pongono durante l’iter terapeutico, e che richiedono al clinico di effettuare una scelta, nell’ottica di offrire al paziente la migliore opportunità terapeutica disponibile.
Prosegue Perrone: “dal punto di vista operativo sarebbe necessario in questo senso adottare protocolli adattativi, che si possano eventualmente adattare ai cambiamenti esterni. Questo tipo di studio potrebbe essere finanziato dall’ente regolatorio stesso, ma potrebbe anche rappresentare il campo per una per una sinergica interazione pubblico-privato, a beneficio di entrambi i settori”.

Gestire l’incertezza associata alle nuove tecnologie

Secondo Armando Genazzani, Professore Ordinario di Farmacologia presso il Dipartimento di Scienza e Tecnologia del Farmaco dell’Università di Torino, socio Sif “a un grado di innovazione farmacologica in altri tempi inimmaginabile, anche per patologie un tempo ritenute incurabili, si accompagnano nuove tecnologie sempre più complesse, che arrivano a considerare aspetti che vanno dal digitale, fino all'intelligenza artificiale e ai wearables. Alle nuove tecnologie è legato un enorme grado di incertezza, dovuto alla velocità con la quale le aziende, guidate dal driver degli ‘unmet needs’ si muovono. La capacità di gestione dell'incertezza è la competenza più importante in assoluto, e può essere favorita da un approccio multidisciplinare; il sistema regolatorio necessita, nella valutazione di un farmaco, di una rete di competenze che aiutino a mediare l'incertezza, e a trovare la sintesi più corretta per favorire i pazienti”.

E se il mondo del farmaco è in evoluzione, anche il sistema regolatorio dovrebbe evolvere: “il sistema regolatorio dovrebbe fare proprio il concetto di dinamicità, insito in quello di evoluzione, che caratterizza il settore del farmaco.  E riconoscere i nuovi temi che appartengono all’innovazione farmacologica, per non rischiare di restare indietro; un esempio per tutti, gli aspetti legati all’intelligenza artificiale, che oggi mancano al sistema regolatorio tradizionale ma che presto saranno parte integrante della realtà” conclude Cirino.

Stefania Cifani

TAG: SOCIETà ITALIANA DI FARMACOLOGIA