Ricerca e cura

Terapia

29 Dicembre 2023

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Nonostante le difficoltà finanziarie che hanno caratterizzato il 2023, l’industria farmaceutica sta continuando nuove sperimentazioni cliniche, nonostante le carenze di personale e farmaci. L'incertezza legata alla pandemia di COVID-19 ha caratterizzato gli ultimi anni, rendendo impossibile predire con certezza cosa riserverà il mondo biomedico nel 2024. Per questo la rivista Nature ha chiesto a diversi esperti di individuare le 11 sperimentazioni cliniche che potrebbero avere un impatto significativo sulla medicina nel prossimo anno. Ecco quali sono:

Intelligenza Artificiale per la diagnosi del cancro ai polmoni
Il dottor David Baldwin, pneumologo presso Nottingham University Hospitals, ha illustrato un trial in corso che coinvolge 150.000 pazienti in sei ospedali del Regno Unito. La ricerca mira a valutare se l'applicazione dell’intelligenza artificiale (IA) alle radiografie toraciche, possa abbreviare i tempi per la TAC e la diagnosi del cancro ai polmoni. I risultati preliminari indicano che l'IA può ridurre significativamente il tempo necessario per la diagnosi.

Apprendimento automatico per il Triage dei pazienti
Il dottor Steven Meex, responsabile dell'unità di chimica clinica generale e ematologia del Central Diagnostic Laboratory del Maastricht UMC+ nei Paesi Bassi, ha presentato il trial MARS-ED. Questo studio prospettico multicentrico mira a valutare l'accuratezza di un nuovo punteggio di rischio clinico, il RISKINDEX, basato su un modello di intelligenza artificiale. Il punteggio dovrebbe aiutare i medici di pronto soccorso nell'identificare pazienti a rischio elevato, con l'obiettivo di migliorare le decisioni nel trattamento.

Editing genetico per l'ipercolesterolemia
Il dottor Amit Khera, Vice Presidente di Genomic Medicine presso Verve Therapeutics, ha evidenziato come sarà il trial globale Heart-1, uno studio globale di editing del DNA in vivo, che testerà l’efficacia del trattamento VERVE-101 a poter impattare sulla cardiologia del 2024.
Questa sperimentazione potrebbe dimostrare la fattibilità dell'editing genetico mirato al gene PCSK9 per abbassare in modo duraturo il colesterolo LDL. VERVE-101, farmaco sperimentale di editing genetico in vivo, mira a inattivare il gene PCSK9 nel fegato per ridurre in modo duraturo il colesterolo LDL. I risultati intermedi sono già stati presentati alle sessioni scientifiche dell'American Heart Association nel 2023.

Un vaccino per l'HIV
Il dottor Carey Hwang ha presentato un trial finalizzato a valutare un nuovo vaccino (VIR-1388) per la prevenzione dell'infezione da HIV. Per anni i ricercatori inseguito dai ricercatori e clinici di tutto il mondo sin da quando il virus è stato scoperto negli anni ’80, ma senza successo. Gli scienziati però non si sono dati per vinti e la società californiana Vir Biotechnology ha messo a punto VIR-1388, un vaccino per la prevenzione dell’infezione da Hiv. Il potenziale vaccino, basato su un vettore di citomegalovirus (CMV), mira a stimolare risposte T-cellulari robuste per prevenire l'acquisizione di HIV.

Vaccino Antimalarico a lungo termine
Il professor Adrian Hill, direttore dell'Istituto Jenner dell'Università di Oxford, ha sottolineato l'importanza di un vaccino antimalarico a lungo termine. Un trial attualmente in corso mira a valutare l'efficacia del vaccino R21/Matrix-M contro la malaria clinica nei bambini africani. Il vaccino, basato su nanoparticelle, potrebbe offrire un'efficacia superiore rispetto ai suoi predecessori.

App per la depressione perinatale
Il dottor Atif Rahman, professore di psichiatria infantile e salute mentale globale presso l'Università di Liverpool, ha presentato un'applicazione sviluppata per affrontare le sfide nella fornitura di assistenza mentale efficace. L'app consente a una donna senza esperienza pregressa in campo medico (definita “pari”) di fornire supporto a donne nel secondo o terzo trimestre di gravidanza affette da depressione maggiore. Il trial confronta l'app con la versione standard della terapia del programma "Thinking Healthy", somministrata da operatori sanitari.

Nuovi modelli di intervento nella salute mentale infantile
Il dottor Dennis Ougrin, psichiatra infantile e adolescente presso il King's College di Londra, ha illustrato il Best Services Trial (BeST?), il primo trial randomizzato e controllato del suo genere. Questa ricerca valuterà l'efficacia del New Orleans Intervention Model for Infant Mental Health rispetto ai servizi sociali standard per bambini dai 0 ai 5 anni in affidamento a Glasgow e Londra. Il trial potrebbe rivoluzionare il supporto a livello globale per bambini vulnerabili.

Cellule staminali per il Parkinson
La professoressa Malin Parmar, esperta in neurobiologia dello sviluppo e rigenerativa presso l'Università di Lund, nell’articolo Nature, ha presentato il trial STEM-PD. Questa sperimentazione si propone di trapiantare neuroni dopaminergici derivati da cellule staminali embrionali umane nei cervelli di pazienti di età compresa tra i 50 e i 75 anni affetti da malattia di Parkinson moderata. Il trial è importante non solo perché rappresenta la prima terapia con cellule staminali embrionali umane per la malattia di Parkinson, ma anche perché si focalizza su pazienti con malattia moderata, massimizzando le possibilità di successo.

Immunoterapia per il melanoma
Il professor Christian Blank, individuato nel campo onocologico, il trial NADINA. Questo studio mira a confrontare l'efficacia dell'ipilimumab in neoadiuvanza più nivolumab con l'nivolumab in adiuvanza nel trattamento del melanoma in fase III. Il trial coinvolge 420 pazienti in Australia, Europa e USA con melanoma cutaneo in fase III. L'obiettivo primario è la sopravvivenza senza eventi, con la speranza di ottenere un beneficio significativo che potrebbe cambiare le pratiche di trattamento.

ADC per le metastasi cerebrali
La dottoressa Nancy Lin, oncologa presso il Dana-Farber Cancer Institute di Boston, ha individuato per il 2024 lo studio DESTINY-Breast12, uno studio internazionale sull'efficacia e la sicurezza di trastuzumab deruxtecan per le metastasi cerebrali nel cancro al seno. Il trial è cruciale non solo per valutare il farmaco, ma anche per comprendere l'attività intracranica dei farmaci anticorpo coniugati (ADC), rappresentando il più ampio studio su pazienti con metastasi cerebrali trattati con trastuzumab deruxtecan.

Screening per il cancro ai polmoni
Il dottor Carlijn M. van der Aalst, sottolineando l'importanza dello screening per il cancro ai polmoni mediante Tc, ha presentato il trial 4-IN THE LUNG RUN. Questa sperimentazione verificherà se lo screening ogni 2 anni è altrettanto efficace nel prevenire le morti per cancro rispetto ai test annuali in coloro che non presentano anomalie al loro primo esame. Il trial coinvolgerà 26.000 persone e potrebbe ottimizzare l'implementazione dello screening, riducendo danni e i costi sanitari.

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