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11 Settembre 2023

Malattie rare, nuove possibilità di cura da anticorpo monoclonale per neuromielite ottica

La neuromielite ottica, una rara patologia autoimmune che nel 40% dei casi viene confusa erroneamente con la sclerosi multipla, colpisce più di 10mila persone in tutta Europa, 1300 solo in Italia. L’età media di esordio della malattia è 40 anni e ad essere più colpite sono le donne. Prime stime parlano di circa 100 nuovi pazienti ogni anno


Malattie rare, nuove possibilità di cura da anticorpo monoclonale per neuromielite ottica

La neuromielite ottica, una rara patologia autoimmune che nel 40% dei casi viene confusa erroneamente con la sclerosi multipla, colpisce più di 10mila persone in tutta Europa, 1300 solo in Italia. L’età media di esordio della malattia è 40 anni e ad essere più colpite sono le donne. Prime stime parlano di circa 100 nuovi pazienti ogni anno che si confrontano con una malattia caratterizzata da attacchi acuti e ricorrenti al sistema nervoso centrale che possono portare alla paralisi e alla cecità. Fino ad oggi la malattia è stata trattata con farmaci risultavano efficaci solo nel 60% dei casi. Solo dal marzo scorso l’Aifa ha approvato, come terapia di seconda linea, la rimborsabilità di una nuova molecola, inebilizumab. Tuttavia, studi scientifici stanno dimostrando che, se somministrata per tempo, la nuova molecola ha un’efficacia nel 90% dei casi, prevenendo fin da subito il rischio di paralisi o cecità. Nel corso del convegno “Change direction in Nmosd”, che si è tenuto giovedì 7 settembre a Roma, mondo scientifico, industrie farmaceutiche e associazioni di pazienti, si sono confrontati sui risultati della nuova terapia, ma anche sull’impatto economico che questa avrebbe sui costi socio-sanitari e sulle famiglie.
Per l’occasione sono stati presentati anche i primi risultati di una ricerca Hta (Health Technology Assessment), realizzata da Altems Advisory, spin-off dell’Università Cattolica del Sacro Cuore, sull’Inebilizumab e sugli aspetti economici, organizzativi e sociali legati alla terapia. Secondo la ricerca, ancora in via di definizione, se tutti i pazienti in Italia fossero trattati con la nuova molecola, il risparmio medio in termini di personale sanitario e ospedaliero, sarebbe di 900mila euro l’anno, cui si aggiungerebbero 600mila euro all’anno di risparmio per le famiglie in termini di perdite di produttività per i pazienti e i caregiver. Complessivamente ci sarebbe un risparmio per il sistema sanitario nazionale di 8 milioni in 3 anni.
“È auspicabile – ha detto Mario Alberto Battaglia, Presidente della Fondazione italiana sclerosi multipla e Dg Aism – un’indicazione di rimborsabilità come terapia di prima linea per l’Inebilizumab in Italia, come già avviene in altri paesi Europei”.

Francesca Malandrucco

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