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12 Giugno 2023

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Un comitato consultivo di esperti FDA ha confermato all'unanimità i benefici del farmaco Leqembi (lecanemab) di Eisai e Biogen nella terapia dell’Alzheimer.

Lo studio CLARITY-AD ha confermato che lecanemab ha conferito un beneficio clinicamente significativo ai pazienti affetti dalla patologia neurodegenerativa. Il farmaco ha dimostrato di poter rallentare del 27%, rispetto al placebo, il declino cognitivo dei pazienti affetti da Alzheimer precoce, misurato con la scala Clinical Dementia Rating-Sum of Boxes (CDR-SB) dopo 18 mesi di trattamento. Il farmaco ha, inoltre, visto una diminuzione del 37% rispetto al placebo nell'AD Cooperative Study–Activities of Daily Living Scale for Mild Cognitive Impairment.
Lo studio in doppio cieco, ha incluso 1795 pazienti (età media, 71 anni). I pazienti che hanno ricevuto il farmaco attivo hanno anche sperimentato benefici sulla qualità della vita. Rispetto ai pazienti che hanno ricevuto il placebo, quelli che hanno assunto lecanemab hanno avuto il 49% in meno di declino misurato con la scala European Quality of Life-5 Dimensions e il 56% in meno di declino misurato dalla scala Quality of Life in AD con un minor carico per gli operatori dedicati alla loro assistenza sanitaria.
Lecanemab ha anche influenzato i biomarcatori di amiloide, tau e neurodegenerazione, fornendo una base biologica per gli effetti del trattamento coerenti con il rallentamento della progressione della malattia.
I partecipanti allo studio presentavano un'ampia gamma di comorbilità e molti stavano ricevendo in concomitanza altri farmaci. I pazienti sono stati assegnati in modo casuale a ricevere placebo o lecanemab 10 mg/kg bisettimanale. Oltre a un periodo controllato con placebo e al follow-up sulla sicurezza, lo studio ha una fase di estensione in corso fino a 4 anni.
Il gruppo di esperti ha inoltre riscontrato che il profilo rischio-beneficio del farmaco è accettabile in vari sottogruppi di pazienti, tra i quali quelli con due copie del gene dell’apolipoproteina E (ApoE) ε4, in terapia con anticoagulanti o con angiopatia amiloide cerebrale.
Tutti e sei i membri del comitato hanno concordato che lo studio fornisce la prova del beneficio clinico. Hanno variamente descritto lo studio e i risultati come "robusti", "avvincenti", "ben condotti", "chiari e coerenti" e "clinicamente significativi".
Alcuni membri della commissione hanno sostenuto la raccomandazione di test genetici prima di iniziare il farmaco.
Le opinioni divergevano riguardo l'uso di lecanemab in presenza di un anticoagulante, che può aumentare il rischio di emorragia cerebrale. Alcuni membri del comitato hanno fortemente raccomandato che questi pazienti non ricevano lecanemab, mentre altri hanno evidenziato la necessità di avere maggiori informazioni, a causa delle incertezze sui rischi.

Leqembi – che negli USA gode attualmente dello status di terapia innovativa– è in vendita a un prezzo di listino di 26.500 dollari.
L’organizzazione ICER, che si occupa del rapporto costo-efficacia dei farmaci, ha, tuttavia, recentemente affermato che un prezzo equo per il farmaco dovrebbe essere compreso tra 8.900 e 21.500 dollari all’anno, ben al di sotto del prezzo attuale.

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