Ricerca e cura

Oncologia

01 Aprile 2025

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Negli ultimi anni, la Real World Evidence (RWE), fondata sui Real World Data (RWD), è emersa come una risorsa fondamentale nell'oncologia, superando i limiti degli studi clinici randomizzati (RCT). Se gli RCT rappresentano il gold standard per valutare l'efficacia e la sicurezza dei trattamenti, il loro contesto controllato spesso esclude categorie di pazienti complessi, come gli anziani o i pazienti con comorbilità, riducendone l’applicabilità nella pratica clinica quotidiana. La RWE si pone quindi come un complemento indispensabile, consentendo di comprendere come le terapie funzionino in contesti reali, migliorando la personalizzazione delle cure oncologiche e supportando decisioni regolatorie e di politica sanitaria basate su dati concreti.

Uno studio, pubblicato su “Annals of Research in Oncology” e condotto da un gruppo di esperti guidati da Nello Martini, presidente della Fondazione Ricerca e Salute (ReS), Giorgio Racagni, già presidente Sif e Ludovico Baldessin, Ad di Edra, ha dimostrato come la RWE possa rivoluzionare l’oncologia. Attraverso l’uso del database ReS, che integra dati amministrativi sanitari raccolti da diverse regioni italiane, è stato possibile identificare e caratterizzare popolazioni target in modo dettagliato. Per esempio, nel caso del carcinoma mammario HR+/HER2-, l’analisi dei dati reali ha permesso ai clinici di ottimizzare le terapie ormonali, adattandole ai profili specifici dei pazienti e migliorando così gli esiti terapeutici.

Oltre all'aspetto clinico, la RWE consente di monitorare l'aderenza alle terapie, l’uso delle risorse sanitarie e i percorsi terapeutici in tempo reale, dati essenziali per migliorare l’efficienza dei modelli assistenziali. Ad esempio, per i pazienti affetti da linfoma a grandi cellule B, l'uso dei dati reali ha evidenziato tassi di sopravvivenza a lungo termine dopo l’inizio delle terapie, fornendo informazioni critiche per la pianificazione delle risorse.

La RWE riveste un ruolo sempre più centrale nelle decisioni regolatorie, sia nella fase pre- che post-marketing dei farmaci oncologici. Durante la fase post-marketing, la RWE consente di monitorare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine, spesso fornendo dati assenti negli RCT. Nel contesto italiano, l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) utilizza questi dati per valutare il valore clinico ed economico dei farmaci, definendo strategie di prezzo e rimborsabilità più mirate. 

Nonostante le straordinarie opportunità, la piena integrazione della RWE incontra ancora ostacoli significativi. La qualità e l’uniformità dei dati variano tra sistemi sanitari, e le regolamentazioni sulla privacy spesso limitano l’accesso ai dati individuali, rendendo complessa l'analisi longitudinale. Gli esperti sottolineano la necessità di standardizzare i protocolli di raccolta dati e di favorire l’utilizzo di piattaforme tecnologiche avanzate, come l’intelligenza artificiale, per elaborare dataset complessi e ottenere risultati più affidabili e utilizzabili.

In un momento di rapida evoluzione delle terapie oncologiche, la RWE si configura come uno strumento essenziale per collegare innovazione e pratica clinica. Ottimizzando l’uso delle risorse sanitarie e migliorando l’efficacia delle cure, la RWE offre dati preziosi per personalizzare le terapie, garantendo risultati migliori per i pazienti e una gestione più sostenibile per i sistemi sanitari. Affrontando le attuali sfide e promuovendo collaborazioni tra enti regolatori, clinici e ricercatori, il futuro dell’oncologia può essere trasformato in un paradigma più efficace, personalizzato e centrato sul paziente.