Ricerca e cura

Farmaci

24 Luglio 2026

---

Rafforzare il legame tra prevenzione, sviluppo delle evidenze, percorsi regolatori, valutazione delle tecnologie sanitarie e accesso dei pazienti. È una delle principali indicazioni emerse dal workshop sull’innovazione nei farmaci e nei dispositivi cardiovascolari organizzato dall’Agenzia europea per i medicinali l’1 e 2 luglio 2026.

L’incontro ha riunito autorità regolatorie, ricercatori, sviluppatori, professionisti sanitari e rappresentanti dei pazienti. Il confronto si è svolto dopo il lancio del Safe Hearts Plan dell’Unione europea, la prima strategia complessiva dedicata alle malattie cardiovascolari, che prevede tra gli obiettivi una riduzione del 25% delle morti premature correlate a queste patologie entro il 2035.

Tra i temi centrali è emersa la necessità di considerare le malattie cardiovascolari all’interno di un continuum cardiometabolico che comprende anche diabete, obesità, patologie renali e malattie epatiche. Secondo i partecipanti, la conoscenza scientifica si è già orientata verso questa impostazione, mentre i quadri regolatori restano concentrati sulle singole patologie.

Il workshop ha inoltre richiamato la necessità di rendere gli studi clinici più rappresentativi della popolazione europea. Le sperimentazioni dovrebbero includere in misura adeguata donne, anziani, minoranze etniche e persone che vivono in aree economicamente svantaggiate. Nei confronti terapeutici è stata indicata, quando appropriata, anche l’importanza di comparare i medicinali con l’assenza di intervento o con le sole modifiche dello stile di vita.

Una parte del confronto ha riguardato gli endpoint degli studi. Mortalità, ictus e infarto richiedono sperimentazioni lunghe e costose. I partecipanti hanno quindi discusso il possibile ruolo di indicatori surrogati. Lipoproteina(a), carico di fibrillazione atriale e rapporto albumina-creatinina urinaria sono stati indicati come biomarcatori promettenti. Troponina e NT-proBNP non hanno invece mostrato risultati predittivi considerati convincenti nel contesto esaminato. Il workshop ha sottolineato la necessità di sviluppare e validare questi nuovi endpoint.

È stato inoltre richiesto un dialogo anticipato tra autorità regolatorie, organismi di valutazione delle tecnologie sanitarie, professionisti, finanziatori, ricercatori e pazienti. Questi ultimi dovrebbero essere coinvolti fin dalle prime fasi nella progettazione degli studi e nella scelta degli endpoint.

I dati del mondo reale sono stati indicati come complemento agli studi clinici randomizzati, soprattutto nella prevenzione, nella rappresentazione delle popolazioni meno studiate e nella valutazione dei dispositivi medici. Tra le criticità restano la frammentazione delle informazioni e la separazione tra i dati relativi ai farmaci e quelli sui dispositivi.

Nel settore dei dispositivi medici sono stati segnalati ritardi nell’accesso dopo la diagnosi e una necessità di maggiore coordinamento tra regolatori, organismi notificati, gruppi di esperti e industria.

L’intelligenza artificiale può sostenere lo sviluppo dei farmaci, l’analisi dei dati, il monitoraggio dopo l’autorizzazione e l’impiego di dispositivi indossabili e strumenti di automonitoraggio. Il workshop ha però richiamato la necessità di regole su sicurezza informatica, privacy, interoperabilità, standardizzazione e fiducia pubblica.

Le indicazioni emerse non costituiscono nuove decisioni regolatorie vincolanti, ma definiscono le principali aree di lavoro per sostenere gli obiettivi del Safe Hearts Plan europeo.