Ricerca e cura

Farmaci

26 Aprile 2023

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L'ente regolatorio statunitense Fda ha approvato - tramite procedura accelerata - la richiesta di autorizzazione all'immissione in commercio per tofersen, la molecola per il trattamento delle persone adulte colpite da Sclerosi Laterale Amiotrofica (Sla) associata a mutazione del gene della superossido dismutasi 1 (Sod1), una forma genetica rara della malattia che riguarda circa il 2% dei 168 mila casi di Sla stimati a livello globale.
La richiesta era stata sottoposta da Biogen all'ente regolatorio statunitense lo scorso giugno. Tofersen è il primo trattamento approvato mirato a colpire una causa genetica di Sla.
"Oggi è un bel giorno per la storia della Sla perché l'approvazione da parte di Fda, cui speriamo seguirà quella di Ema, l'Agenzia europea dei medicinali, in tempi brevi non è solo un fatto burocratico ma rappresenta un passaggio fondamentale per consentire l'accesso al farmaco ad un numero maggiore di malati": è il commento di Mario Sabatelli, presidente della Commissione Medico-Scientifica di Aisla.
L'Aisla ricorda che per le persone con Sla in Italia, "oggi continua ad essere attiva la modalità prevista dall'ottobre 2021 di somministrazione di tofersen attraverso il programma di accesso anticipato, uso compassionevole, regolato dal decreto ministeriale del 7 settembre 2017". Da quando è stato aperto l'accesso anticipato al farmaco, ne risultano trattate poco meno della metà, di cui 30 presso i Centri Clinici NeMO.
"Sulla base del decreto del 2017 - sottolinea Aisla – ogni neurologo può richiedere per i propri pazienti Sla con mutazione nel gene Sod1, indipendentemente dalla progressione di malattia, l'accesso al farmaco sperimentale". La speranza della comunità dei pazienti è quindi che si acceleri anche il lavoro dell'Ema che, a dicembre 2022 ha accettato la domanda di Biogen, ora bisogna attendere l'esito della risposta. "Alla luce di questa magnifica notizia, - afferma Fulvia Massimelli, presidente nazionale di Aisla - continueremo il nostro impegno nel garantire la possibilità a tutte le persone con Sla di accedere al test genetico e, aspetto fondamentale, di avere risultati in tempi brevi. I dati che la comunità scientifica ha messo a disposizione ci dicono, infatti, che la condizione essenziale perché il farmaco sia efficace è quella di intervenire il più precocemente possibile".