Ricerca e cura

Aifa

30 Luglio 2026

---

Nuove terapie per malattie rare, oncologiche e infettive entrano a carico del Servizio sanitario nazionale. Il Consiglio di amministrazione dell'Agenzia italiana del farmaco (Aifa), nella riunione del 29 luglio, ha approvato la rimborsabilità di quattro nuovi medicinali, quattro estensioni di indicazione terapeutica e un biosimilare, ampliando le possibilità di accesso alle cure per diverse categorie di pazienti. La decisione di maggiore impatto riguarda Qalsody (tofersen), primo trattamento destinato ai pazienti adulti affetti da sclerosi laterale amiotrofica associata a mutazione del gene Sod1, al quale Aifa ha riconosciuto anche lo status di farmaco innovativo.

Tra le altre nuove molecole rimborsabili figurano Attrogy (diflunisal) per l'amiloidosi ereditaria mediata dalla transtiretina con polineuropatia agli stadi iniziali; Itovebi (inavolisib), in associazione con palbociclib e fulvestrant, per il tumore della mammella Er-positivo, Her2-negativo con mutazione di Pik3Ca; e Blenrep (belantamab mafodotin), indicato nel mieloma multiplo recidivato o refrattario.

Le estensioni di indicazione approvate interessano quattro medicinali già disponibili. Crativ (rosuvastatina) amplia l'impiego nell'ipercolesterolemia familiare omozigote; Keytruda (pembrolizumab) potrà essere utilizzato anche in prima linea nel mesotelioma maligno della pleura non epitelioide non resecabile; Veraseal estende la rimborsabilità ai pazienti pediatrici come supporto all'emostasi in chirurgia; mentre Sirturo (bedaquilina) amplia l'utilizzo nella tubercolosi multiresistente anche nei bambini e negli adolescenti. Il Cda ha inoltre autorizzato la rimborsabilità del biosimilare Poherdy (pertuzumab), destinato al trattamento del carcinoma mammario Her2-positivo nelle forme iniziali e metastatiche.