Ricerca e cura

Car-T

08 Luglio 2026

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L'innovazione delle terapie CAR-T non dipende soltanto dalla ricerca scientifica. La possibilità che un paziente acceda a questo trattamento dipende anche dalla capacità del sistema sanitario di coordinare invio ai centri autorizzati, produzione della terapia, trasporto e somministrazione. È uno dei messaggi emersi durante il Meeting organizzato da Gilead e Kite ad Amsterdam, concluso con la visita al sito europeo di produzione delle terapie cellulari a Hoofddorp. 

La struttura olandese rappresenta l'hub europeo di Kite per la produzione commerciale delle CAR-T. Situata in prossimità dell'aeroporto di Schiphol, è stata progettata per ridurre i tempi di trasporto delle cellule e coordinare una rete che oggi serve oltre 300 centri qualificati in 24 Paesi tra Europa, Asia e Sud America, secondo i dati presentati dall'azienda. Lo stabilimento, che occupa una superficie di circa 19.000 metri quadrati ed è stato realizzato con un investimento dichiarato di 185 milioni di euro, costituisce uno dei tre siti produttivi globali della rete Kite. 

Nel caso delle CAR-T, tuttavia, la produzione rappresenta soltanto uno degli anelli di una filiera molto più articolata. A differenza dei farmaci tradizionali, ogni trattamento viene realizzato a partire dai linfociti T del singolo paziente, raccolti mediante aferesi, modificati geneticamente, sottoposti a controlli di qualità e successivamente reinviati al centro clinico per l'infusione. L'intero processo richiede un coordinamento continuo tra centro prescrittore, laboratorio produttivo e centro autorizzato alla somministrazione, con un tempo mediano di completamento del processo produttivo pari a 17 giorni, secondo l'azienda.

Durante la sessione dedicata all'accesso alle terapie cellulari è stato evidenziato come le principali criticità non riguardino esclusivamente la produzione. Tra i temi affrontati figurano i ritardi nell'identificazione dei pazienti candidabili, la limitata disponibilità di centri specializzati in alcuni Paesi, i tempi necessari per autorizzazioni e rimborsi e le differenze organizzative tra i sistemi sanitari europei. Secondo i dati presentati, solo una quota dei pazienti eleggibili riesce ad accedere alla terapia CAR-T e una parte dei pazienti inviati ai centri non arriva all'infusione a causa della progressione della malattia o di ostacoli organizzativi lungo il percorso assistenziale. 

Nella presentazione è stato inoltre illustrato come il percorso del paziente comprenda numerosi passaggi successivi: diagnosi, eventuale recidiva, valutazione dell'idoneità alla terapia, trasferimento presso un centro qualificato, autorizzazione al trattamento, aferesi, produzione delle cellule, chemioterapia linfodepletiva, infusione e monitoraggio. Ognuna di queste fasi può incidere sui tempi complessivi e richiede il coinvolgimento di professionisti e strutture differenti. 

La visita allo stabilimento di Hoofddorp ha mostrato come anche la progettazione del sito risponda a queste esigenze organizzative. La vicinanza a uno dei principali aeroporti europei è funzionale alla rapidità del trasporto del materiale biologico, mentre le aree produttive sono organizzate secondo differenti livelli di sterilità e comprendono laboratori dedicati alla lavorazione, ai controlli di qualità e alla crioconservazione delle cellule. L'obiettivo dichiarato è garantire continuità operativa e affidabilità lungo un processo che, per sua natura, non può essere standardizzato come quello di un farmaco convenzionale. 

Le prospettive di sviluppo illustrate durante l'incontro indicano un progressivo ampliamento delle applicazioni delle CAR-T, con programmi di ricerca che riguardano non solo nuove indicazioni nelle neoplasie ematologiche ma anche tumori solidi e malattie autoimmuni. Parallelamente, è stato sottolineato come l'evoluzione delle terapie cellulari richiederà un analogo sviluppo delle reti assistenziali, delle competenze professionali e dell'organizzazione dei sistemi sanitari, affinché l'innovazione scientifica possa tradursi in un accesso tempestivo alle cure.

Più che la capacità produttiva del singolo stabilimento, il messaggio emerso riguarda quindi il funzionamento dell'intera filiera delle terapie avanzate. Nelle CAR-T la produzione rappresenta una componente essenziale, ma l'effettiva possibilità che il paziente riceva la terapia dipende dalla capacità del sistema di integrare ricerca, industria, logistica e organizzazione clinica.