Ricerca e cura

Oncologia

01 Luglio 2025

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Genenta Science, società italiana quotata al Nasdaq e attiva nell’immuno-oncologia, ha annunciato nuovi dati clinici dallo studio in corso su Temferon, il suo candidato terapeutico basato su cellule staminali ematopoietiche geneticamente modificate, per il trattamento del glioblastoma multiforme (GBM). Due pazienti arruolati nello studio di follow-up a lungo termine risultano sopravvissuti per oltre tre anni dalla diagnosi. In uno dei casi non si è osservata alcuna progressione della malattia né la necessità di terapie di seconda linea; nell’altro, i segni iniziali di progressione si sono stabilizzati senza ulteriori trattamenti.

Al cutoff di aprile, nei pazienti con glioblastoma con promotore MGMT non metilato – una forma notoriamente resistente alle terapie – la sopravvivenza a due anni si è confermata al 29%, con una sopravvivenza mediana di 17 mesi. Si tratta di dati superiori rispetto ai tassi storici di sopravvivenza, dove in genere non si supera il 14% a due anni.

Nel frattempo è partito anche lo studio TEM-GU di fase 1 su tumori urogenitali, che prevede il trattamento di 12 pazienti con carcinoma renale metastatico. In questo protocollo, Temferon è somministrato a una dose fissa considerata sicura e ben tollerata. L’azienda prevede di raccogliere i primi dati clinici entro la fine dell’anno, anche in combinazione con inibitori del checkpoint immunitario o farmaci a bersaglio molecolare.

Temferon agisce riprogrammando il microambiente tumorale e promuovendo una risposta immunitaria adattativa duratura. Secondo quanto riferito da Genenta, una pubblicazione scientifica sul potenziale della terapia è stata accettata da Science Translational Medicine.

«Per la prima volta mostriamo che le cellule staminali ematopoietiche possono essere ingegnerizzate per generare cellule immunitarie capaci di riprogrammare il tumore in modo duraturo», ha spiegato il professor Luigi Naldini, cofondatore della società. «In modelli preclinici di glioblastoma, questa strategia ha attivato i macrofagi e stimolato l’emergere di linfociti T antitumorali».

«I segnali clinici osservati rafforzano la nostra fiducia nel meccanismo d’azione di Temferon e nel suo potenziale come piattaforma terapeutica per i tumori solidi», ha aggiunto Pierluigi Paracchi, CEO di Genenta.