Ricerca e cura

Neurologia

27 Giugno 2025

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Biogen ha diffuso i risultati preliminari di fase 1 per salanersen, una nuova terapia  a base di oligonucleotidi antisenso per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale (SMA). I dati sono stati presentati allo SMA Research & Clinical Care Meeting organizzato da Cure SMA ad Anaheim, in California. Sviluppato da Ionis Pharmaceuticals e concesso in licenza a Biogen, salanersen sfrutta lo stesso meccanismo di nusinersen, ma con una maggiore stabilità, che consente una sola somministrazione all’anno.

Lo studio ha coinvolto 24 pazienti pediatrici già trattati con onasemnogene abeparvovec, ma con stato clinico subottimale. Due dosaggi annuali (40 e 80 mg) sono stati testati, mostrando una buona tollerabilità e una riduzione media del 70% dei neurofilamenti (NfL) a sei mesi, mantenuta per l’intero anno.

Tra i partecipanti con almeno un anno di follow-up (8 pazienti), la metà ha raggiunto nuovi traguardi motori secondo i criteri dell’OMS, come camminare, gattonare o sedersi, attività precedentemente non possibili nemmeno con assistenza. Inoltre, si è registrato un incremento medio di 3,3 punti nella scala HFMSE e di 5,3 punti nel modulo RULM, indicando un miglioramento clinicamente significativo della funzione motoria.

Secondo Valeria Sansone, direttore clinico del Centro Clinico Nemo di Milano e responsabile dello studio, i dati sui neurofilamenti offrono indicazioni chiare: “Vedere un bambino che non riusciva a sedersi autonomamente iniziare a farlo in 3 mesi è un risultato inaspettato”.

Stephanie Fradette, responsabile della Neuromuscular Development Unit di Biogen, ha sottolineato che, nonostante i progressi degli ultimi anni, la SMA presenta ancora bisogni clinici insoddisfatti. I risultati incoraggianti hanno spinto l’azienda ad avviare il confronto con le autorità regolatorie per definire i prossimi studi registrativi di fase 3.

Lo studio si è articolato in due parti: una fase A, controllata e condotta su volontari adulti sani; e una fase B, in aperto, su bambini affetti da SMA. Gli eventi avversi più comuni sono stati febbre e infezioni respiratorie, generalmente di entità lieve o moderata.

Biogen intende ora proseguire lo sviluppo clinico di salanersen, con l’obiettivo di offrire una nuova opzione terapeutica annuale, potenzialmente utile anche nei pazienti già trattati con terapie geniche ma con risposta clinica parziale.