Ricerca e cura

Neurologia

05 Giugno 2025

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La Commissione europea ha approvato l’estensione dell’indicazione di risdiplam che comprende una nuova compressa stabile a temperatura ambiente per le persone che vivono con atrofia muscolare spinale (Sma).
Lo annuncia l’azienda farmaceutica svizzera Roche in una nota.

Risdiplam è stato sviluppato per aumentare e sostenere la produzione della proteina Smn in tutto il sistema nervoso centrale e nei tessuti periferici. Insieme a questa modalità d’azione innovativa, la nuova formulazione in compresse offre ulteriori vantaggi di portabilità e praticità per le migliaia di persone che vivono con Sma, le loro famiglie e i loro caregiver.
La compressa può essere assunta con o senza cibo – afferma la nota Roche - e può essere conservata senza necessità di refrigerazione. Somministrato a casa, risdiplam è l’unico trattamento modificante la malattia non invasivo disponibile per le persone con Sma, spiega l’azienda in una nota.

La formulazione in compressa da 5 mg è adatta a pazienti dai 2 anni d’età in su, che pesano almeno 20 kg e sono in grado di deglutire senza l’uso di un sondino di alimentazione. La soluzione orale già in commercio rimarrà disponibile per chi assume alte dosi di risdiplam e per coloro che potrebbero preferire la soluzione orale in sciroppo.

L’approvazione Ue si basa sui dati di uno studio di bioequivalenza (NCT04718181) i cui risultati, presentati al 4° Congresso scientifico internazionale di Sma Europe nel 2024, hanno dimostrato che la formulazione in compressa e la soluzione in sciroppo hanno fornito bioequivalenza, il che significa che le persone che assumono la compressa possono aspettarsi la stessa efficacia e sicurezza della soluzione orale in sciroppo.

Roche guida lo sviluppo clinico di risdiplam come parte di una collaborazione con la Sma Foundation e Ptc Therapeutics.
“La nuova compressa di risdiplam con la sua somministrazione flessibile rappresenta un progresso verso una gestione più versatile della Sma – ha dichiarato Levi Garraway, Chief medical officer e head of global product development di Roche – Con oltre 18mila persone trattate fino ad oggi, l’efficacia, la sicurezza e la praticità comprovate di risdiplam hanno migliorato significativamente il corso della malattia per coloro che convivono con la Sma”.

Nicole Gusset, Ceo di Sma Europe, conclude: “Accogliamo con favore lo sviluppo di nuove formulazioni di trattamento che hanno il potenziale per semplificare ulteriormente la gestione della patologia e la cura dei pazienti. Questa è una malattia che richiede una gestione quotidiana ed è fondamentale che alle persone che vivono con Sma, e a coloro che si prendono cura di loro, vengano offerte opzioni per ottimizzare la somministrazione del trattamento”.