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Approvazioni

07 Novembre 2024

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L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità di ravulizumab, inibitore del complemento C5 a lunga durata d'azione, come terapia aggiuntiva alla terapia standard per il trattamento di pazienti adulti affetti da Miastenia Gravis generalizzata (gMG - generalised Myasthenia Gravis) e positivi agli anticorpi anti-recettore dell’acetilcolina (AChR).
Lo annunciano AstraZeneca, insieme ad Alexion, AstraZeneca Rare Disease.

La gMG è una malattia neuromuscolare autoimmune, rara, debilitante e cronica che porta alla perdita della funzione muscolare e a un grave indebolimento.Nei paesi dell’Unione Europea si stima siano circa 89.000 i casi diagnosticati di questa patologia, mentre in Italia si stimano circa 17.000 persone affette da gMG.

La decisione dell’AIFA di autorizzare la rimborsabilità di ravulizumab per questa indicazione fa seguito all’approvazione da parte della Commissione Europea nel settembre 2022, basata sui risultati dello studio di Fase III CHAMPION-MG, pubblicati online su NEJM Evidence. Nello studio, ravulizumab si è rivelato superiore al placebo nell'endpoint primario di variazione, alla settimana 26, dimostrando un beneficio clinico precoce e duraturo, ed è in grado di ridurre l'onere del trattamento con una somministrazione ogni 8 settimane. Inoltre, nei risultati di follow-up prolungato dell'estensione in aperto, si è osservato un beneficio clinico fino a 60 settimane. In un'ampia gamma di pazienti in trattamento con il farmaco, compresi quelli con sintomi più lievi, si osserva un miglioramento nella gestione delle attività quotidiane.

Ravulizumab (Ultomiris) è l'inibitore del complemento C5 a più lunga durata d'azione, in grado di fornire un'inibizione immediata, completa e duratura del complemento. Il farmaco agisce inibendo la proteina C5 nella fase terminale della cascata del complemento, parte del sistema immunitario. Se attivata in modo incontrollato, la cascata del complemento reagisce in modo eccessivo e induce l'organismo ad attaccare le proprie cellule sane. Dopo una dose di carico iniziale, ravulizumab viene somministrato per via endovenosa ogni otto settimane in pazienti adulti.
Ravulizumab, già approvato negli Stati Uniti, nell'UE, in Giappone per l’emoglobinuria parossistica notturna, la sindrome emolitico-uremica atipica e la miastenia grave generalizzata, è in fase di valutazione come trattamento per ulteriori indicazioni, nell'ambito di un ampio programma di sviluppo.

“Siamo orgogliosi di mettere a disposizione dei pazienti italiani un trattamento per la Miastenia Gravis generalizzata che dimostra di essere efficace e di poter semplificare la gestione della patologia, contribuendo a cambiare in meglio la vita delle persone che ne sono affette e delle loro famiglie”, sottolinea Anna Chiara Rossi, VP & General Manager Italy, Alexion, AstraZeneca Rare Disease. “È per noi un risultato importante, ma il nostro impegno non si esaurisce alla sola ricerca e sviluppo di nuovi farmaci” conclude.