Ricerca e cura

mieloma multiplo

08 Ottobre 2024

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Teclistamab, anticorpo bispecifico umanizzato, sviluppato da Johnson & Johnson, è ora rimborsato in Italia. Il farmaco con somministrazione per via sottocutanea è indicato in monoterapia per il trattamento di pazienti adulti con mieloma multiplo recidivato e refrattario che abbiano ricevuto almeno tre precedenti terapie, tra cui un agente immunomodulatore, un inibitore del proteasoma e un anticorpo anti-CD38, e che abbiano evidenziato una progressione della malattia durante l'ultima terapia. Si tratta del primo e al momento unico anticorpo bispecifico ad essere ad oggi rimborsato nel nostro Paese per il trattamento del mieloma multiplo, fa sapere l'azienda con una nota.

Il mieloma multiplo - ricorda - è un tumore del sangue raro che ha origine nel midollo osseo ed è causato dalla proliferazione senza controllo delle plasmacellule. Si tratta di una malattia che colpisce ogni anno circa 6.000 persone, con il 38% di diagnosi che avvengono dopo i 70 anni e solo il 2% sotto i 40 anni. Il quadro clinico di questa malattia è eterogeneo e può essere caratterizzato da dolore osseo, danno renale, ipercalcemia, astenia correlata all'anemia e infezioni. La storia clinica dei pazienti con mieloma multiplo è caratterizzata da fasi di remissione indotta dalle terapie anti-mieloma e fasi di malattia attiva causate dalla resistenza ai farmaci acquisita dalle cellule tumorali.

L'efficacia e la sicurezza di teclistamab - dettaglia la nota - sono state determinate dallo studio multicentrico in aperto di fase 1 MajesTEC-1, i cui dati più aggiornati sono stati presentati all'ultimo Congresso dell'American Society of Clinical Oncology (Asco), mostrando un tasso di risposta globale (Orr) pari al 63%, con risposte sempre più profonde (intervallo di confidenza al 95 per cento). Quasi un paziente su due trattato con teclistamab ha ottenuto una risposta completa (Cr) o migliore. In questi casi, la durata della risposta mediana (mDor), la sopravvivenza libera da progressione mediana (mPfs) e il tasso di risposta globale mediana (mOs) non sono stati ancora raggiunti. Invece, si stima che i tassi di Dor, Pfs e Os a 30 mesi siano stati del 61, 61 e 74%, rispettivamente.

"Da oltre 30 anni Johnson & Johnson investe nella ricerca scientifica per lo sviluppo di farmaci innovativi che rispondano ai bisogni clinici insoddisfatti dei pazienti e per essere al fianco dei medici nella cura dei tumori solidi ed ematologici - - dichiara Danilo Arienti, Therapeutic Area Medical Head Hematology Johnson & Johnson Innovative Medicine Italia - Il nostro obiettivo è quello di migliorare e prolungare la vita dei pazienti, rendendo le nostre terapie innovative accessibili ai pazienti il più velocemente possibile, come dimostrato dalla nostra scelta dello scorso anno di anticipare la disponibilità di teclistamab in fascia Cnn (prezzo non negoziato) con programmi di accesso precoce al paziente. La decisione di Aifa di rendere questa terapia rimborsabile rappresenta, dunque, un ulteriore passo avanti nell'aumentare le opzioni terapeutiche a disposizione di quei pazienti che, purtroppo, fino ad oggi avevano limitate possibilità e con non sempre adeguate risposte. Proprio per rispondere a questa esigenza, la nostra pipeline, in continuo sviluppo ed evoluzione, vuole offrire trattamenti sempre più specifici per le diverse necessità dei pazienti con mieloma multiplo".