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17 Settembre 2024

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Promuovere un percorso di condivisione con la comunità scientifica ed istituzionale per individuare nuovi modelli regolatori e strategie efficaci per evolvere i processi e rispondere tempestivamente a importanti bisogni sanitari della popolazione, con particolare riferimento a quelli di ambito onco-ematologico. È con questo obiettivo che l’8 ottobre a Roma si terrà l’evento istituzionale "Early Perspective: orizzonti, risposte e opportunità per lo sviluppo precoce dell'Early Access dei farmaci in Onco-ematologia". L’appuntamento è alle ore 10:00 presso il Centro Studi Americani a Via Michelangelo Caetani 32.

L’accesso precoce ai farmaci, noto anche come Early Access (EA), è fondamentale per garantire ai pazienti l’accesso a trattamenti innovativi. Si tratta di un meccanismo essenziale per le patologie gravi e rare, tra cui quelle onco-ematologiche, per cui la rapidità del trattamento può determinare sostanziali differenze nella qualità della vita e nella prognosi dei pazienti. I programmi di EA, regolati da normative nazionali come la Legge 648/1996, l’uso compassionevole e il Fondo Nazionale AIFA, permettono l’uso di farmaci non ancora autorizzati o destinati a indicazioni diverse da quelle approvate. Questo offre un’opzione terapeutica aggiuntiva per pazienti privi di alternative disponibili, rispondendo a bisogni terapeutici urgenti.

L’accesso precoce presenta poi numerosi benefici clinici ed economici: può migliorare gli esiti offrendo accesso tempestivo a terapie potenzialmente capaci di arrestare o rallentare la progressione delle malattie e può ridurne i costi associati. Inoltre, consente la raccolta di dati clinici real-world, che supportano le decisioni regolatorie e di rimborso, contribuendo così a una gestione più sostenibile delle risorse sanitarie. Tuttavia, alcuni trattamenti in Italia risultano ancora di fatto non accessibili ai pazienti, in quanto normative complesse concorrono a dilatare i tempi di approvazione.