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03 Settembre 2024

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Cercare nuove terapie per la fibrosi cistica studiando l'infiammazione delle vie aeree o bersagli terapeutici alternativi al canale del cloro: sono gli obiettivi di due progetti riservati a giovani ricercatori finanziati dalla Fondazione per la ricerca sulla fibrosi cistica (Ffc Ricerca), ente del terzo settore nato per informare su questa patologia e promuovere studi che aiutino ad aumentare durata e qualità di vita delle persone colpite dalla malattia.

L'annuncio dei finanziamenti arriva in vista della Giornata mondiale della fibrosi cistica, in programma domenica 8 settembre. A riceverli saranno Michele Genovese del Telethon Institute for Genetics and Medicine (Tigem) di Pozzuoli, Napoli, per un progetto che vuole chiarire il ruolo di due specifiche proteine di membrana e della via di segnalazione del calcio nel coordinare i meccanismi di difesa delle vie aeree del nostro organismo, e Daniela Guidone, sempre del Tigem, per uno studio sui meccanismi dell'infiammazione cellulare in questa patologia.

Le due borse di ricerca sono intitolate alla memoria di Gianni Mastella, co-fondatore di Ffc Ricerca e direttore scientifico fino alla sua scomparsa nel 2021, e sono state istituite con l'obiettivo di offrire a giovani ricercatori l'opportunità di raggiungere l'indipendenza scientifica nell'ambito dello studio della fibrosi cistica, una delle malattie genetiche gravi più diffuse, purtroppo ancora senza una cura risolutiva. Chi nasce con questa patologia presenta due copie mutate del gene Cftr: questo gene normalmente determina la sintesi di una proteina, chiamata anch'essa Cftr, che regola il funzionamento delle secrezioni di molti organi. Nelle persone con fibrosi cistica, questa proteina è poco efficiente o anche del tutto assente. A subire il maggiore danno sono i bronchi e i polmoni: al loro interno secrezioni mucose dense tendono a ristagnare, generando infezione e infiammazione che nel tempo possono compromettere l'efficacia del polmone.

"Esistono oggi farmaci che contrastano i sintomi della patologia compensando l'insufficiente o assente funzionamento della proteina Cftr, ma purtroppo circa un malato di fibrosi cistica su tre in Italia non può utilizzare queste terapie", dichiara Carlo Castellani, direttore scientifico della Fondazione per la Ricerca sulla Fibrosi Cistica. "L'importanza dei progetti che abbiamo deciso di sostenere risiede proprio nel puntare a trovare nuove soluzioni che possano aiutare quei pazienti che oggi non hanno ancora una terapia e a fornire alternative terapeutiche a chi già l'ha", continua.

"Sostenere l'attività scientifica" di giovani cervelli italiani "mettendoli in rete con la più innovativa ricerca internazionale - aggiunge Matteo Marzotto, presidente Ffc Ricerca - è uno degli obiettivi della Fondazione che dal 2002 investe nei migliori talenti contribuendo a migliorare la vita delle persone con fibrosi cistica". L'annuncio del finanziamento di questi progetti di giovani ricercatori precede di pochi giorni la Settimana di sensibilizzazione sul test del portatore sano di fibrosi cistica, promossa da Ffc Ricerca dal 23 al 29 settembre in diversi Comuni italiani. Come parte di questa iniziativa, il 24 settembre a Roma la Fondazione approfondirà, oltre che le due borse di studio intitolate a Gianni Mastella, anche le altre 15 nuove ricerche che, come ogni anno, ha deciso di sostenere nel loro sviluppo.

TAG: FIBROSI CISTICA