Ricerca e cura

Farmaci

29 Luglio 2024

---

Il Comitato per i medicinali ad uso umano (CHMP) di EMA (Agenzia Europea per i Medicinali) ha espresso parere positivo su elafibranor per il trattamento della Colangite Biliare Primitiva (PBC), in combinazione con acido ursodesossicolico (UDCA) negli adulti con una risposta inadeguata all’UDCA o come monoterapia nei pazienti che non tollerano l’UDCA. Anche odevixibat ha ricevuto parere positivo dal CHMP come trattamento del prurito colestatico nella sindrome di Alagille (ALGS) nei pazienti a partire dai 6 mesi di età. È quanto annuncia Ipsen che si dice soddisfatta del doppio risultato, “dimostra il nostro impegno nel mettere sempre al primo posto i bisogni clinici insoddisfatti di chi vive con queste patologie”, ha affermato Christelle Huguet, Executive Vice President, Head of R&D Ipsen. La Commissione Europea valuterà ora le raccomandazioni del CHMP e la decisione finale sulle rispettive autorizzazioni all’immissione in commercio, prevista per il terzo trimestre del 2024.

Colangite Biliare Primitiva
“In assenza di terapie efficaci, la PBC può progredire fino a determinare l’insufficienza epatica. La decisione di oggi ci avvicina alla possibilità di rendere disponibile elafibranor per i pazienti europei, come nuovo trattamento in grado di migliorare in modo significativo i livelli dei biomarcatori associati alla progressione della malattia, senza peggiorarne i sintomi”,  afferma Huguet. Elafibranor è un trattamentoprimo nella sua categoria (first-in class), agonista orale del recettore attivato dal proliferatore del perossisoma (PPAR). Ipsen ha acquisito i diritti per elafibranor da Genfit nel 2021. Il parere positivo del CHMP si basa principalmente sui dati dello studio di fase III ELATIVE. L’endpoint composito è stato raggiunto, con esiti che hanno dimostrato miglioramenti statisticamente significativi nei livelli di fosfatasi alcalina (ALP) e bilirubina totale (TBC), due biomarcatori della progressione della PBC. Per l’endpoint secondario chiave, la variazione dell’intensità del prurito, utilizzando il punteggio PBC Worst Itch NRS, è stata osservata una tendenza al miglioramento del prurito non statisticamente significativa per elafibranor rispetto al placebo. Per valutare il prurito sono state utilizzate altre due misure secondarie di esiti riferiti dal paziente nelle quali sono state osservate riduzioni maggiori con elafibranor rispetto al placebo alla settimana 52 secondo nel dominio del prurito del questionario sulla qualità della vita PBC-40 (differenza media LS -2,3; IC 95%, da -4,0 a -0,7) e secondo il punteggio totale della scala 5-D Itch (differenza media LS, -3,0; IC 95%, da -5,5 a -0,5).

Sindrome di Alagille
Il parere positivo del CHMP per odevixibat si basa sui dati della sperimentazione clinica di fase III ASSERT, presentati al congresso 2022 dell’American Association for the Study of Liver Disease (AASLD) e recentemente pubblicati su Lancet Gastroenterology & Hepatology.2 ASSERT è il primo e unico studio di fase III al mondo ad essere stato completato in pazienti affetti da ALGS. I dati hanno dimostrato l’efficacia di odevixibat nel prurito – una misura del beneficio del trattamento – sulla base del punteggio peggiore del prurito valutato con uno strumento che si basa sugli esiti riportati dall’osservatore. I risultati hanno dimostrato miglioramenti statisticamente e clinicamente significativi per odevixibat rispetto al placebo in termini di gravità del prurito e di tendenza a grattarsi dal basale al mese 6, miglioramenti che sono stati osservati rapidamente e mantenuti durante il periodo di studio. “Grazie all’opinione positiva su odevixibat, continueremo a lavorare per fornire una nuova opzione terapeutica ai bambini con la sindrome di Alagille, la cui salute epatica può peggiorare rapidamente insieme alla qualità di vita”, conclude Huguet.