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Farmaci

27 Giugno 2024

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L'Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha approvato la rimborsabilità di due terapie cellulari Car-T da impiegare in oncoematologia. Si tratta di idecabtagene vicleucel (ide-cel), prima e unica terapia cellulare con Car-T per il mieloma multiplo, un tumore del sangue che ha origine nel midollo osseo in pazienti adulti con malattia recidivante e refrattaria che abbiano già ricevuto almeno tre precedenti terapie, inclusi un agente immunomodulatore, un inibitore del proteasoma e un anticorpo anti-CD38 e che abbiano dimostrato progressione di malattia durante l'ultimo trattamento. Come evidenziato nello studio KarMMa, pubblicato sul 'New England Journal of Medicine', il tasso di risposta globale era del 73% e completa nel 33% dei pazienti rispettivamente per una durata mediana di 10,7 e 19 mesi.

Aifa, inoltre, ha approvato la rimborsabilità della Car-T lisocabtagene maraleucel (liso-cel) nei pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B (Dlbcl), linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B (Pmbcl) e linfoma follicolare di grado 3B (Fl3B) in recidiva o refrattari al trattamento dopo due o più linee di terapia sistemica. Nello studio Transcend Nhl 001, pubblicato su 'The Lancet', liso-cel ha indotto una risposta obiettiva superiore al 50% nel 73% dei pazienti con un 53% di remissioni complete. La durata mediana della risposta nei pazienti che hanno raggiunto la risposta completa è stata di 26,1 mesi. Inoltre, liso-cel ha dimostrato un profilo di tossicità estremamente favorevole.
Le nuove prospettive aperte dall'approvazione di Aifa nella cura di queste neoplasie ematologiche sono state approfondite in una conferenza stampa a Roma, promossa da Bristol Myers Squibb. Ogni anno, in Italia, sono stimati circa 5.800 nuovi casi di mieloma multiplo.

''Ail, da 55 anni, è al fianco dei pazienti ematologici, supportando la ricerca scientifica per migliorare la loro qualità e aspettativa di vita, affiancandoli in tutte le fasi della malattia, dalla diagnosi al tempo di cura, spesso lungo e faticoso ricorda Giuseppe Toro, presidente nazionale Associazione italiana contro leucemie, linfomi e mieloma Per questo, l'approvazione della rimborsabilità da parte di Aifa delle prime terapie Car-T nel mieloma multiplo e nel linfoma diffuso a grandi cellule B ci rende fiduciosi. Le Car-T sono il risultato di anni di ricerca scientifica e dello straordinario lavoro svolto nei laboratori e nella pratica clinica e costituiscono oggi la punta di diamante dell'immunoterapia. Ail nasce assieme ai primi reparti di ematologia, con lo scopo di finanziare la ricerca scientifica e lo sviluppo di centri specializzati su tutto il territorio nazionale. Nel tempo l'associazione prosegue Toro è riuscita a creare una solida rete di sostegno e assistenza, diventando un punto di riferimento per l'ematologia e per i pazienti. Uno degli obiettivi di Ail è sensibilizzare e informare l'opinione pubblica, aggiornare i pazienti e i caregiver sulle più recenti terapie disponibili e diffondere una maggiore conoscenza delle patologie; e quindi, anche sulle Car-T, continueremo a informare e ad accompagnare i pazienti, affinché nessuno si senta mai solo nell'affrontare la malattia e i percorsi di cura''.

Cosimo Paga, Executive Country Medical Director, Bristol Myers Squibb dal canto suo commenta: ''Stiamo continuando a trasformare lo scenario terapeutico in ematologia, sviluppando farmaci che offrano un cambio di paradigma. Siamo stati pionieri nelle terapie cellulari e siamo impegnati in quella che possiamo definire 'l'immunoterapia personalizzata', in cui si utilizzano le cellule del singolo paziente, in particolare i linfociti, per contrastare lo sviluppo e la diffusione del tumore. Bristol Myers Squibb precisa è l'unica azienda con due terapie cellulari approvate, nel mieloma multiplo e nel linfoma a grandi cellule B, dimostrando importanti investimenti in ricerca e sviluppo nel settore e un forte posizionamento al centro dell'ecosistema dell'innovazione. Abbiamo potenziato la nostra capacità produttiva con la costruzione del nostro quinto centro di produzione di terapie cellulari all'avanguardia nonché il primo in Europa, a Leiden nei Paesi Bassi. Inoltre, recentemente, abbiamo stipulato un accordo globale con Cellares, per migliorare l'efficienza e ridurre i tempi di produzione delle terapie Car-T. L'accordo con Cellares è il passo più recente a sostegno della nostra strategia globale per sbloccare il pieno potenziale delle Car-T e fornire trattamenti trasformativi al maggior numero di pazienti, il più rapidamente possibile. La collaborazione conclude Paga rafforza le nostre attuali capacità di produzione interna, fornendoci l'accesso alla prima piattaforma di produzione di terapie cellulari end-to-end completamente automatizzata''.

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