Ricerca e cura

Farmaci

03 Giugno 2024

---

Biogen ha annunciato che la Commissione Europea (CE) ha concesso l'autorizzazione all'immissione in commercio in circostanze eccezionali e ha mantenuto la designazione di farmaco orfano per tofersen per il trattamento degli adulti con Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) associata a mutazione del gene superossido dismutasi 1 (SOD1). Tofersen è quindi il primo trattamento approvato nell'Unione Europea rivolto a una causa genetica della SLA, nota anche come malattia del motoneurone (MND).

Tofersen è un oligonucleotide antisenso (ASO) progettato per legarsi all'mRNA SOD1 per ridurre la produzione della proteina SOD1. Questa indicazione è approvata sulla base della riduzione della catena leggera del neurofilamento plasmatico (NfL) osservata nei pazienti trattati con tofersen osservata negli studi clinci. L'approvazione continua per questa indicazione può essere subordinata alla verifica del beneficio clinico in studi di conferma. 
Oltre all'estensione in aperto (OLE) dello studio di Fase 3 VALOR, tofersen è attualmente in fase di studio nel trial di Fase 3, randomizzato e controllato con placebo ATLAS per valutare se tofersen può ritardare l'insorgenza clinica quando somministrato in individui presintomatici con una mutazione genetica SOD1 e evidenza biomarker di attività della malattia (elevati livelli plasmatici di NfL).

"L'approvazione del tofersen rappresenta un cambiamento di paradigma nel trattamento della SOD1-ALS, offrendo speranza ai pazienti e ai loro cari che hanno atteso a lungo una svolta", ha dichiarato Philip Van Damme, M.D., Ph.D., professore di neurologia e direttore del Centro di Riferimento Neuromuscolare presso l'University Hospital Leuven in Belgio.

Biogen ha ottenuto la licenza per Tofersen da Ionis Pharmaceuticals, Inc. (scopritore della molecola) nell'ambito di un accordo di sviluppo e licenza collaborativa.
Biogen si impegna a collaborare strettamente con tutte le parti interessate per permettere l'accesso a questo trattamento ai pazienti europei idonei. Attraverso il programma di accesso anticipato di Biogen, circa 330 persone con SOD1-ALS hanno ricevuto tofersen in 18 paesi dell'UE. Tofersen è anche approvato per l'uso negli Stati Uniti e Biogen sta collaborando con le autorità regolatorie in altre regioni.

"L'approvazione di tofersen da parte della Commissione Europea è una testimonianza dell'incrollabile dedizione delle persone con SLA e dei loro cari, degli scienziati, dei clinici e di tutti coloro che li sostengono. Una comunità che ha lavorato insieme negli ultimi due decenni per portare avanti questo nuovo trattamento per le persone con SLA SOD1", ha affermato Stephanie Fradette, Pharm.D., Head of Neuromuscolar Develpoment Unit di Biogen. "Stiamo lavorando con la comunità medica e le autorità locali per rendere disponibile tofersen ai pazienti il più rapidamente possibile".

“Da oltre dieci anni Biogen è fortemente impegnata per il progresso della ricerca scientifica nella SLA, con l’obiettivo di raggiungere una comprensione più approfondita di tutte le forme nelle quali si manifesta questa malattia neurodegenerativa rara e progressiva, che ha un impatto devastante su coloro che ne sono colpiti e sulle loro famiglie. Continuiamo quindi, con lo spirito pionieristico che ci caratterizza, a fare passi avanti in quest’area terapeutica complessa e in larga parte inesplorata, in cui il bisogno insoddisfatto è ancora elevatissimo”, ha commentato Giuseppe Banfi, Amministratore Delegato di Biogen Italia.

TAG: SCLEROSI MULTIPLA