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Farmaci

27 Maggio 2024

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Il primo ospedale spagnolo inizierà il trattamento pazienti con melfalan flufenamide (chiamato anche melflufen), farmaco autorizzato nell’Unione europea e indicato in associazione con desametasone per il trattamento di pazienti adulti affetti da mieloma multiplo che hanno ricevuto almeno tre precedenti linee di terapie, la cui malattia è refrattaria ad almeno un inibitore del proteasoma, a un agente immunomodulatore e a un anticorpo monoclonale anti-Cd38 e che hanno ha dimostrato la progressione della malattia durante o dopo l'ultima terapia (per i pazienti con un precedente trapianto autologo di cellule staminali, il tempo di progressione deve essere di almeno 3 anni dal trapianto).

Il primo ordine del farmaco da parte di un ospedale spagnolo segue la disponibilità di melflufen nel sistema sanitario spagnolo ("Nomenclatore"), rendendo possibile per gli operatori sanitari in alcuni casi ordinare il prodotto prima che sia stato negoziato l'accesso regionale.

L’annuncio è stato dato dal produttore del farmaco, Oncopeptides, un'azienda biotecnologica con sede a Stoccolma (Svezia) che si occupa di ricerca, sviluppo e commercializzazione di terapie mirate per tumori difficili da trattare. L'azienda utilizza la sua piattaforma proprietaria ‘Peptide drug candidate’ (Pdc) per sviluppare composti che, in modo rapido e selettivo, rilasciano agenti citotossici nelle cellule tumorali. Il mieloma multiplo può essere particolarmente difficile da trattare nei pazienti che presentano mutazioni o delezioni genetiche specifiche, come del(17p), e/o mutazioni nel gene Tp53. Queste caratteristiche genetiche sono associate a una prognosi peggiore e a più brevi tassi di sopravvivenza.

«L'accoglienza di questa innovazione nella comunità medica è una testimonianza del bisogno medico insoddisfatto al quale questo farmaco va incontro» afferma Sofia Heigis, Ceo di Oncopeptides. «Non vediamo l'ora che più pazienti e professionisti traggano beneficio sia in Spagna che nel resto d'Europa dai risultati clinici e in termini di qualità della vita che sono stati dimostrati con l’impiego di questo trattamento». In totale, sono stati 16 gli ospedali spagnoli e più di 100 i pazienti che hanno partecipato agli studi clinici che hanno portato all'approvazione di melflufen, il primo farmaco della classe dei peptidi coniugati per il trattamento del mieloma multiplo recidivante e refrattario.

TAG: MIELOMA MULTIPLO