Politica sanitaria

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04 Marzo 2024

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Dal ruolo dell'Italia nel nuovo Joint Clinical Assessment, alle sfide regolatorie nei trial clinici, fino al rinnovo dei criteri di innovatività. Sono questi alcuni dei temi affrontati nella XXII Conferenza Nazionale sulla Farmaceutica, svoltasi a Catania nei giorni scorsi. L’evento coordinato dal Prof. Filippo Drago, Direttore del Master in Discipline Regolatorie del Farmaco dell’Università di Catania, è un appuntamento fisso annuale per fare il punto sulle sfide della farmaceutica e proporre soluzioni per il futuro, che riunisce gli stakeholder della farmaceutica italiana. Il titolo di quest’anno è stato “L’assessment e il valore del farmaco”. Il dibattito ha messo al centro l’innovazione, l'impatto del nuovo regolamento europeo Health Technology Assessment (HTA) e il ruolo della nuova AIFA anche a livello internazionale.

“Questa 22ª edizione si svolge in un momento particolarmente delicato della vita dell'Agenzia Italiana del Farmaco”, ha commentato il prof. Filippo Drago. “Proprio in questi giorni la Commissione scientifica economica è stata istituita, prendendo sulle proprie spalle le responsabilità e le competenze di due Commissioni che finora hanno lavorato all'interno di AIFA, cioè la Commissione tecnico scientifica e il Comitato prezzi e rimborsi. Si creano quindi le condizioni per una revisione globale della politica di approvazione e di rimborso dei farmaci in Italia. Una svolta che ci pone di fronte a delle scommesse da affrontare. La prima è l'integrazione del nostro Paese nell'ambito del Joint Clinical Assessment, il nuovo sistema di valutazione della Carta dei farmaci, soprattutto quelli ad alto costo. Questa valutazione viene eseguita in un contesto comunitario, per cui l'Italia non dovrà necessariamente seguire pedissequamente quanto deciso da altri Paesi ma dovrà finalmente assumere quel ruolo di leader che le compete per tradizione, per valore scientifico e per importanza geo-storica. Nell'ambito di questo nuovo assetto, AIFA dovrà sviluppare nuovi modelli per affrontare il problema della sostenibilità dei farmaci ad alto costo perché ormai siamo consapevoli che da qui al 2030 ci saranno tanti trattamenti ad altissimo costo”. Su questo fronte sottolinea Drago “l’Italia deve dimostrare di essere leader e non Paese al traino di altri come la Germania o la Francia”.

“Le principali sfide che dovranno essere affrontate da un punto di vista regolatorio riguardano soprattutto il nuovo approccio a cui stiamo assistendo negli ultimi anni di sviluppo dei farmaci”, ha affermato Patrizia Popoli, Direttrice, Centro Nazionale di Ricerca e Valutazione dei Farmaci, ISS Roma. “Sempre meno studi comparativi, sempre più spesso studi su piccoli numeri. È un andamento del quale dobbiamo tenere conto perché è un processo ormai irreversibile e dovremo quindi capire meglio come valutare farmaci che sono stati sviluppati secondo queste nuove metodologie e trovare degli accordi con le aziende che consentano di valorizzare questi farmaci in proporzione al valore che dimostrano, quindi serviranno nuovi modelli e accordi negoziali più flessibili e di più breve durata. Questo potrebbe consentire di aggiustare il tiro a mano a mano che si acquisiranno nuove evidenze”.

“Io credo che la valutazione delle innovatività così come è stata definita, vada bene”, ha affermato Giovanna Scroccaro, Direttore Direzione Farmaceutica protesica e dispositivi medici Regione Veneto . “Probabilmente si possono fare dei piccoli aggiustamenti, ad esempio incorporando il giudizio di qualità delle prove nel giudizio di valore terapeutico aggiunto. Credo che andrebbe fatta questa valutazione per tutti i farmaci. Quindi va modificato l'attuale modello che prevede che l’azienda chieda la valutazione dell’innovatività. Se non lo chiede, l'agenzia non svolge questa valutazione, invece per tutte le nuove indicazioni andrebbe valutato il grado di innovatività e questa valutazione andrebbe resa disponibile alle Regioni che così poi possono evitare di fare a loro volta altre valutazioni”.

“La domanda è riusciremo in qualche modo a essere protagonisti a livello europeo di questi grandi processi di trasformazione o li subiremo e di conseguenza lo faremo con ritardo e con difficoltà di sostenibilità economica?” ha evidenziato Nello Martini, Presidente Fondazione Ricerca e Salute, ReS. “Io penso che potremmo farcela, se da questione semplicemente regolatoria diventa una sorta di “progetto Paese” in cui c'è il regolatorio, i ministeri le Regioni e l'università e anche il sostegno politico e i rapporti con l'Europa. Se non abbiamo questo progetto globale e questa capacità complessiva, secondo me è molto difficile realizzare un grande progetto di trasformazione e di sostenibilità economica sapendo tutto quello che sta arrivando, cioè che circa il 20% nel prossimo anno delle molecole saranno di terapia genica e di terapia cellulare”.

Il rapporto tra aziende, società scientifiche e mondo regolatorio è estremamente importante, ha sottolineato Giuseppe Cirino, presidente SIF Società Italiana Farmacologia, Milano. “Deve essere un rapporto costruttivo in particolare in questo momento di cambiamento, in cui abbiamo la nuova Commissione scientifica economica del farmaco e c'è stata anche una revisione dei comitati etici che sono un altro motore di questo meccanismo, in cui a vario titolo entrano aziende, esperti e anche le società scientifiche. Bisogna ragionare con una visione per obiettivi e anche con una roadmap perché è un'occasione importante dove noi entriamo in competizione con tutti gli altri Paesi europei, è il momento di creare un circolo virtuoso”.

“Oggi abbiamo una grande opportunità che ci viene fornita dalla massa crescente di dati sanitari informatizzati”, ha spiegato Gianluca Trifirò, Prof. ordinario di Farmacologia, Dipartimento di Diagnostica e Sanità pubblica, Università di Verona. “La grande sfida è quella di trasformare i dati di Real World in Real World Evidence, cioè evidenza che può portare degli interventi regolatori ma anche clinici e che quindi abbia un valore e possa impattare sulle politiche del farmaco e sui processi clinici. Come farmacologi noi abbiamo una grande responsabilità sia nel supportare le istituzioni nell'implementazione di percorsi regolatori per l'utilizzo di RWE ma anche nel campo della formazione, perché i dati di per sé non hanno valore, ma lo acquisiscono soltanto se noi li analizziamo, li interpretiamo correttamente e generiamo evidenze che sono utili al sistema”.

“Si parla di innovazione in campo farmacologico e secondo me i criteri per l'innovatività devono avere un riscontro importante in termini di corretta definizione di quello che è oggi un farmaco innovativo”, ha spiegato Annalisa Capuano, esperto indipendente nominato dalla Commissione Europea nel PRAC di EMA. “Ne arriveranno moltissimi autorizzati dalla Agenzia Europea dei Medicinali, noi come Paese Italia dobbiamo essere pronti a recepire questa innovazione, ma anche a valutarla. Nel congresso si è parlato molto di intelligenza artificiale che oggi è uno strumento imprescindibile, non solo nella elaborazione di dati che ci vengono dalla cosiddetta real life ma anche nei percorsi di sviluppo dei nuovi composti, così come nella definizione dei prezzi e conseguentemente nella negoziazione e nei rimborsi”.

Andrea Marcellusi, Presidente International Society for Pharmacoeconomics and Outcomes Research, ISPOR Rome ha commentato le criticità regolatorie nel disegno di trial clinici randomizzati. “Dal punto di vista del valore della tecnologia sanitaria all'interno del processo di negoziazione di prezzo rimborso questo è un aspetto critico rilevante ma che deve essere sviluppato in maniera innovativa, concentrandoci sia sulla qualità di vita dei pazienti e quindi sul Patient-reported outcomes che viene raccolto all'interno dei tre clinici, sia sull'incremento dei costi. Queste due variabili sono determinanti per la definizione del valore di una tecnologia sanitaria”.

“Il regolamento HTA è una grande opportunità”, ha commentato Francesca Patarnello, Vice President Market Access & Government Affairs Astrazeneca Italia. Dal focus group tra tutte le aziende è emerso che “siamo tutti d'accordo sul fatto che sia un'occasione per dare al nostro Paese visibilità. Crediamo che debba essere “stressata” l'attenzione del mondo della politica sul tema del Regolamento HTA, in quanto aderisce a quello che è l'obiettivo principale di questa riforma, cioè rendere l'accesso più omogeneo e più rapido. Significa dare sostegno all'Aifa affinché possa lavorare in modo sempre più concreto e con tutte le risorse disponibili”. È necessario “cambiare completamente il modo in cui si affronta l'assessment e se lo faremo da Paese leader e non da Paese che subisce questa riforma, ci sarà un vantaggio importante in termini di visibilità e di attrattività”.

I lavori del focus group hanno riflettuto su tante proposte, una però su cui mi vorrei concentrare è la necessità di dialogo con la nostra agenzia in tutte le fasi di autorizzazione dei nostri farmaci”, ha sottolineato Tiziana Mele, Managing Director, BA, Lundbeck Italia, Milano. Ci consentirebbe anche di essere più vocali con le nostre case madri facendo capire quelle che sono le istanze del Paese Italia, rafforzando quello che è il ruolo dell'Italia in Europa”.

“Si è parlato di assessment del valore del farmaco, come Egualia, rappresentando le aziende produttrici di farmaci generici equivalenti, biosimilari e Value Added Medicines, ci tenevamo a sottolineare come siamo una parte fondamentale per il sistema e la sostenibilità del sistema farmaceutico che correttamente deve remunerare l'innovazione”, ha dichiarato Umberto Comberiati, Vice Presidente Egualia, Roma. “L'innovazione è il nostro futuro, ma allo stesso tempo deve far sì che i farmaci maturi ad oggi sul mercato siano sostenibili. Abbiamo presentato qualche mese fa, tramite il rapporto di Nomisma, dei dati abbastanza allarmanti”. Mostrano come “le catene di approvvigionamento siano concentrate a monte. Significa che per il 70% dei farmaci ci sono soltanto due produttori e questo rende il sistema molto fragile. In un sistema macroeconomico che si evolve in una direzione alquanto volatile, in Italia milioni di cittadini si curano con dei farmaci immaturi. Quello che noi chiediamo è che le politiche di prezzo al ribasso si fermino per far sì che il sistema sia sostenibile sia per le aziende produttrici ma anche per il sistema sanitario, perché grazie a questi farmaci si liberano poi le risorse da poter investire in innovazione”.

Sofia Gorgoni

TAG: FARMACEUTICA