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Farmaci

09 Giugno 2023

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Vertex Pharmaceuticals e CRISPR Therapeutics hanno annunciato che entrambi gli studi cardine per exagamglogene autotemcel (exa-cel) in pazienti affetti da beta-talassemia trasfusione-dipendente (TDT) e da anemia falciforme (SCD) hanno raggiunto gli endpoint primari e secondari chiave. I risultati sono stati presentati al Congresso annuale dell'Associazione Europea di Ematologia (EHA) in corso a Francoforte.

"I risultati aggiornati degli studi TDT e SCD sono notevoli e avvicinano la promessa di una terapia cellulare autologa geneticamente modificata con CRISPR/Cas9 per i pazienti in attesa", ha dichiarato Carmen Bozic, M.D., Executive Vice President, Global Medicines Development and Medical Affairs, e Chief Medical Officer di Vertex.

"Questi dati confermano il potenziale di exa-cel nel rendere i pazienti con talassemia indipendenti dalle trasfusioni e quelli con anemia falciforme liberi da crisi vaso occlusive, con un significativo miglioramento della qualità della vita", ha dichiarato Franco Locatelli, M.D., Ph.D., Professore di Pediatria all’Università Cattolica del Sacro Cuore, Roma, Direttore del Dipartimento di Ematologia e Oncologia Pediatrica dell'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù. "Questa terapia offre una potenziale cura per i pazienti affetti da talassemia trasfusione-dipendente o da anemia a cellule falciformi, oltre a mostrare un profilo di sicurezza favorevole".

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