Nuovi risultati di fase 1b mostrano miglioramenti motori e riduzione del biomarcatore di neurodegenerazione in bambini con SMA precedentemente trattati con terapia genica
Nuovi dati dello studio RESPOND indicano miglioramenti della funzione motoria e una riduzione dei neurofilamenti in bambini con atrofia muscolare spinale già trattati con terapia genica onasemnogene...
Il regime ad alto dosaggio costituirà un’opzione di trattamento aggiuntiva rispetto al regime a basso dosaggio da 12 mg già approvato per la SMA 5q, la forma più comune della malattia
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