Ricerca e cura

Sma

17 Marzo 2026

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Biogen ha presentato nuovi dati dello studio di fase 1b su salanersen, un oligonucleotide antisenso sperimentale per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale (SMA). I risultati sono stati illustrati in occasione della Muscular Dystrophy Association Clinical & Scientific Conference 2026. 

Lo studio ha valutato salanersen in bambini con SMA che presentavano uno stato clinico subottimale dopo trattamento con terapia genica (onasemnogene abeparvovec). Il farmaco è somministrato per via intratecale una volta all’anno ed è progettato per correggere lo splicing del gene SMN2 aumentando la produzione della proteina SMN. 

I nuovi risultati includono dati di follow-up di almeno un anno su 24 partecipanti di età compresa tra sei mesi e dodici anni, trattati con dosaggi di 40 mg o 80 mg. Nei pazienti con livelli basali elevati di neurofilamento a catena leggera (NfL), biomarcatore associato alla neurodegenerazione, è stata osservata una riduzione del 75% dei livelli di NfL a sei mesi, mantenuta durante il periodo di osservazione. 

Secondo quanto riportato nel comunicato, tutti i partecipanti hanno mostrato un miglioramento rispetto al basale in almeno uno degli endpoint valutati. In particolare, 12 dei 24 bambini hanno raggiunto almeno una nuova tappa motoria secondo i parametri dell’Organizzazione mondiale della sanità e tutti hanno mantenuto le abilità motorie già presenti all’inizio dello studio. 

Salanersen è risultato generalmente ben tollerato nei due livelli di dose testati. Gli eventi avversi più frequenti nello studio sono stati infezioni delle vie respiratorie superiori, vomito e febbre, nella maggior parte dei casi di entità lieve o moderata. 

Nel corso della conferenza Biogen ha inoltre presentato il programma di sviluppo clinico di fase 3 del farmaco. Il piano comprende tre studi globali: STELLAR-1, dedicato a neonati presintomatici con diagnosi genetica di SMA; STELLAR-2, che valuterà salanersen come trattamento successivo alla terapia genica; e SOLAR, che coinvolgerà adolescenti e adulti con SMA naïve al trattamento o precedentemente trattati con risdiplam. 

Secondo quanto indicato dall’azienda, lo screening dei pazienti per lo studio STELLAR-1 è già iniziato, mentre l’avvio degli altri due studi è previsto nel corso del 2026. 

L’atrofia muscolare spinale è una malattia neuromuscolare genetica rara caratterizzata dalla perdita dei motoneuroni e da una progressiva debolezza muscolare. La patologia è causata da un deficit della proteina SMN dovuto alla mancanza o al danneggiamento del gene SMN1 e colpisce circa un neonato ogni 10.000 nati vivi.